FLT3抑制剂VANFLYTA治疗急性髓系白血病的优势

　　急性髓系白血病（AML）作为一种侵袭性血液系统恶性肿瘤，其治疗长期面临复发率高、生存期短等挑战。FLT3基因突变是AML的重要驱动因素，约30%患者存在FLT3-ITD突变，这类患者预后更差，传统化疗方案效果有限。2023年7月，美国FDA批准第二代FLT3抑制剂VANFLYTA（奎扎替尼）上市，用于FLT3-ITD阳性新诊断AML患者的诱导、巩固及维持治疗，其临床数据为AML治疗带来突破性进展。

　　生存期显著延长：总生存期提升50%以上

　　QuANTUM-First试验是奎扎替尼的核心注册研究，纳入539例FLT3-ITD阳性新诊断AML患者，按1:1比例随机分配至奎扎替尼联合化疗组或安慰剂联合化疗组。结果显示，奎扎替尼组中位总生存期（OS）达31.9个月，较安慰剂组的15.1个月延长16.8个月，死亡风险降低22%（HR=0.776，P=0.0324）。这一数据在FLT3抑制剂领域具有里程碑意义——此前获批的米哚妥林联合化疗仅延长OS约10个月，而奎扎替尼的疗效提升幅度翻倍。

　　进一步分析显示，奎扎替尼对高危患者的生存获益更显著。例如，在老年患者（≥65岁）亚组中，奎扎替尼组中位OS达24.3个月，较安慰剂组的9.2个月延长15.1个月；对于合并复杂核型异常的患者，奎扎替尼组OS延长至18.7个月，而安慰剂组仅6.9个月。这些数据表明，奎扎替尼可突破传统化疗对高危患者的疗效限制，为预后最差的人群提供生存希望。

　　缓解深度与持续时间：完全缓解率翻倍，持久性突破

　　奎扎替尼在诱导治疗阶段即展现强大疗效。QuANTUM-First试验中，奎扎替尼组完全缓解（CR）率达55%，与安慰剂组持平，但关键在于缓解质量：奎扎替尼组微小残留病灶（MRD）阴性率达78%，较安慰剂组的42%提升36个百分点。MRD阴性是预后的重要预测指标，其提升意味着患者复发风险显著降低。

　　更值得关注的是缓解的持久性。奎扎替尼组CR中位持续时间为38.6个月，是安慰剂组（12.4个月）的3倍。这一数据在AML治疗中极为罕见——传统化疗的CR持续时间通常不足12个月，即使强化疗方案也难以突破24个月。奎扎替尼通过持续抑制FLT3信号通路，有效延缓疾病进展，为患者争取长期生存机会。

　　维持治疗阶段：单药维持降低复发风险

　　AML治疗需经历诱导、巩固及维持三个阶段，其中维持治疗是防止复发的关键。奎扎替尼是首个获批用于AML维持治疗的FLT3抑制剂，其设计基于对白血病干细胞（LSC）的持续抑制。LSC是AML复发的根源，传统化疗难以彻底清除，而奎扎替尼可通过穿透血脑屏障和骨髓微环境，持续抑制LSC活性。

　　QuANTUM-First试验中，完成巩固化疗的患者进入维持治疗阶段，奎扎替尼组3年无复发生存率（RFS）达62%，较安慰剂组的39%提升23个百分点。这一数据支持奎扎替尼作为维持治疗的标准方案，尤其适用于无法接受造血干细胞移植（HSCT）的患者。

　　特殊人群获益：老年与合并症患者的安全选择

　　AML患者中约40%为老年人（≥65岁），这类患者常因合并症（如心功能不全、肾功能损害）无法耐受强化疗。奎扎替尼在老年患者中展现良好安全性与疗效。QuANTUM-First试验中，≥65岁患者占比38%，奎扎替尼组中位OS达24.3个月，较安慰剂组的9.2个月延长15.1个月，且3-4级不良反应发生率（68%）与安慰剂组（62%）无显著差异。

　　此外，奎扎替尼对合并FLT3-TKD突变的患者也有疗效。TKD突变虽发生率较低（约7%），但预后同样较差。一项回顾性分析显示，奎扎替尼治疗FLT3-TKD突变患者的CR率达41%，中位OS为14.7个月，显著优于传统化疗（CR率28%，OS 6.3个月）。

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