司美替尼治疗神经纤维瘤，66%患者肿瘤显著缩小！

　　司美替尼在治疗神经纤维瘤方面展现出了显著的临床效果，尤其是对于伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤的1型神经纤维瘤病（NF1）患者。

　　在SPRINT研究中，共纳入50名患儿，中位年龄10.2岁（范围3.5—17.4），治疗周期总数中位数36（范围0—47）。入组时，有21名患儿（42%）患有进行性神经纤维瘤。基线时中位靶神经纤维瘤体积为487ml（范围5—3820）。患儿平均有3种神经纤维瘤相关并发症（范围1—5），最常见的是外貌变化（44例）、运动功能障碍（33例）和疼痛（26例）。

　　研究结果显示，50名患儿中，有37名患儿实现部分缓解，占比74%（95%置信区间（CI）=60%—85%），35名（68%）患儿实现确认的部分缓解，28名（56%）患儿实现持久的部分缓解。实现首次缓解的中位时间为8个周期（范围4—20），最佳缓解的中位数时间为16个周期（范围4—36）。最佳缓解时神经纤维瘤体积的中位变化为−27.9%（范围为−55.1至2.2）。缓解的中位持续时间和中位无进展生存期（PFS）未达到，治疗3年时的PFS为84%。

　　而对照的93名自然病程下NF1相关PN患者（自然病程对照组）中有73人（78%）的神经纤维瘤体积在与司美替尼治疗组患者在相同时间段（3.2年）内相比增加了至少20%，且无患者的瘤体缩小超过20%，中位PFS为1.3年（95%CI=1.1—1.6），3年PFS仅为15%。

　　在生活质量方面，对29例NF1—PN患儿及43位照护人的调查问卷结果显示，与基线时相比，司美替尼治疗可改善患儿由PN导致的疼痛、运动受限、容貌受损等临床症状或表现，患儿生活质量由此较基线时改善。在运动功能障碍评估中，18名基线时出现运动功能障碍的患儿中，14名患儿（78%）力量有所改善，关节活动范围中位数增加3.9%（95%CI=2.9—9.6%），26名患儿中有10名患儿（38%）的关节活动范围有临床意义上的增加。

　　司美替尼的获批为神经纤维瘤患者带来了新的治疗选择，显著提高了患者的生存率和生活质量，为患者带来了新的希望。

　　司美替尼仿制药已在老挝上市，仿制药是一种治病的新选择，如需购买，可自行出国就医，　“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。请注意，所有关于药物的使用和副作用的信息都应仅作为参考，并不应替代医生的专业建议。在决定使用或更改任何药物治疗方案之前，务必与医生进行充分的沟通和讨论。