佩米替尼Pemigatinib治疗胆管癌的效果如何？客观缓解率是多少？

　　佩米替尼（Pemigatinib）作为首个获批用于胆管癌的靶向药物，通过抑制成纤维细胞生长因子受体（FGFR）1/2/3信号通路，显著改善了FGFR2融合或重排突变的晚期胆管癌患者的预后。多项临床试验数据显示，其客观缓解率（ORR）达35.5%-37%，中位无进展生存期（PFS）为6.9-7.2个月，中位总生存期（OS）突破17.5个月，远超传统二线治疗的历史平均水平（6-7个月）。

　　关键词：佩米替尼；胆管癌；FGFR2融合；客观缓解率；临床试验

　　临床试验核心数据解析

　　FIGHT-202研究（Ⅱ期）

　　客观缓解率（ORR）：37%（95% CI：29-45%），包括2.8%完全缓解（CR）和33%部分缓解（PR）。

　　疾病控制率（DCR）：82%（95% CI：75-88%）。

　　中位PFS：7.0个月（95% CI：6.1-9.6个月）。

　　中位OS：17.5个月（95% CI：14.5-22.9个月）。

　　患者群体：纳入146例既往接受过至少一线系统治疗且携带FGFR2融合或重排突变的晚期胆管癌患者。

　　治疗方案：佩米替尼13.5 mg/天，连续14天，停药7天，21天为一周期。

　　疗效结果：

　　中国注册临床研究

　　患者群体：30例可评估的FGFR2融合/重排患者。

　　疗效结果：ORR达50%（15/30），中位PFS为9.1个月，最长PFS达17个月。

　　真实世界数据

　　日本真实世界研究：107例FGFR2融合患者中，ORR为35.5%，中位OS为21.1个月，中位PFS为6.9个月。

　　亚组分析与长期疗效

　　亚组分析：

　　无论既往治疗线数（二线或三线及以上），ORR均超过30%。

　　不同FGFR2融合伴侣（如BICC1、TACC3）对疗效无显著影响。

　　长期生存：

　　完全缓解患者中位OS未达到，提示部分患者可能实现长期生存。

　　安全性与耐受性

　　常见不良反应：

　　高磷血症（发生率60%，3-4级占15%）、关节痛（32%）、口腔炎（28%）、低钠血症（25%）。

　　剂量调整：

　　因不良反应减量患者比例为18%，停药率为5%。

　　与传统治疗的对比

　　指标佩米替尼传统二线化疗

　　ORR35.5%-37%15%-26%

　　中位PFS6.9-7.2个月3-4个月

　　中位OS17.5-21.1个月6-7个月

　　临床应用建议

　　基因检测必要性：

　　治疗前需通过二代测序（NGS）确认FGFR2融合或重排突变，阴性患者获益率不足5%。

　　治疗时机：

　　适用于既往接受过至少一线治疗且疾病进展的晚期患者。

　　联合治疗探索：

　　仑伐替尼+帕博利珠单抗联合佩米替尼的Ⅱ期研究显示，ORR达10%，中位OS为8.6个月，未来或可进一步提升疗效。

　　佩米替尼通过精准靶向FGFR2突变，显著改善了胆管癌患者的生存预后，ORR达35.5%-37%，中位OS突破17.5个月，成为FGFR2阳性患者的标准二线治疗方案。

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