肥厚型心肌病的治疗与玛伐凯泰和aficamten这类心肌肌球蛋白抑制剂

　　肥厚型心肌病（HCM）作为一种遗传性心脏病，其显著特征为心脏结构与功能出现异常。当前针对该疾病所采用的管理策略，诸如药物治疗以及鼻中隔复位疗法等，存在诸多局限性，并且伴随着一定风险。

　　近期，像玛伐凯泰和aficamten这类心肌肌球蛋白抑制剂（CMI）崭露头角，展现出作为无创治疗手段的广阔前景。本次荟萃分析的核心目的，在于全面评估CMI应用于HCM患者时的治疗效果以及安全性。

　　在研究过程中，研究人员系统检索了PubMed/MEDLINE、Embase、Cochrane图书馆、Ovid以及ClinicalTrials.gov等多个权威数据库，精心筛选出其中符合要求的随机对照试验（RCT）。这些试验均是在2024年6月15日之后开展的，旨在对比CMI与对照治疗方案在HCM患者中的实际效果。

　　在数据分析环节，研究人员运用随机效应模型，针对二分类结局计算比值比（ORs），对于连续性结局则计算平均差（MDs），同时给出相应的95%置信区间（CIs）。为了评估研究结果的异质性，采用了χ²检验以及Higgins I²统计量进行分析。此外，还进一步开展了敏感性分析与亚组分析，以确保研究结果的可靠性与稳定性。

　　研究最终纳入了6项随机对照试验，涉及患者总数达826名。经过严谨的数据分析发现，CMI治疗在多个关键指标上取得了显著成效。具体而言，CMI治疗显著降低了静息左心室流出道（LVOT）梯度（平均差为 -37.64；95%置信区间为 -46.71至 -28.56）、Valsalva LVOT梯度（平均差为 -46.04；95%置信区间为 -57.60至 -34.48）、运动后LVOT峰值梯度（平均差为 -48.64；95%置信区间为 -68.20至 -28.88）、N末端b型利钠肽前体水平（平均差为 -1.05；95%置信区间为 -1.64至 -0.47）以及心肌肌钙蛋白I水平（平均差为 -7.96；95%置信区间为 -12.84至 -3.07）。

　　不仅如此，在患者的功能状态与主观感受方面，CMI治疗也展现出积极影响。观察到患者的峰值耗氧量有所提升（平均差为1.20；95%置信区间为0.23 - 2.17），患者报告结局（堪萨斯城心肌病问卷临床总结评分：平均差为6.44；95%置信区间为3.50 - 9.37）得到明显改善，并且有更多患者实现了纽约心脏协会分级改善超过1级（比值比为4.05；95%置信区间为2.61 - 6.30）。

　　不过，在安全性方面，虽然CMI治疗过程中出现的不良事件相对较多（比值比为1.45；95%置信区间为1.02 - 2.05），但在严重不良事件以及其他安全性结局方面，CMI治疗组与对照组之间并无明显差异。

　　综上所述，包括玛伐凯泰和aficamten在内的CMI，能够显著改善HCM患者的各项临床指标，同时其安全性处于可控范围之内。这些研究结果有力地表明，CMI为HCM的治疗提供了一种极具潜力的无创替代方案，有望取代传统的鼻中隔复位疗法。

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