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新药丨arimoclomol口服药用于C型尼曼-匹克病的治疗在美申请上市!

时间:2020-07-23     作者:海得康海外新特药资讯   阅读

  近日,Orphazyme该公司宣布,已完成向美国食品和药物管理局(FDA)滚动提交arimoclomol的新药申请(NDA),该药用于治疗C型尼曼-匹克病(NPC)。

  C型尼曼-匹克病(NPC)是一种遗传性、渐进性、使人衰弱的、常常致命的神经内脏疾病。该病属于一个被称为溶酶体贮积病的家族,是由导致NPC蛋白缺陷的突变引起。NPC是一种毁灭性的疾病。对疾病修饰疗法(DMT)存在着迫切需求。在美国,尚无FDA批准的NPC治疗药物。如果获得批准,arimoclomol将成为第一个治疗NPC的药物。

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  在欧洲,Zavesca(miglustat,麦格司他)于2009年获得批准,是唯一治疗NPC的药物。

  在中国,miglustat已于2017年批准上市,商品名为泽维可(麦格司他胶囊),用于成人及儿童NPC患者的进行性神经症状的治疗。

  来自关键II/III期随机安慰剂对照试验(CT-ORZY-NPC-002)的数据表明,arimoclomol在稳定NPC神经系统进展方面具有积极作用,特别是≥4岁患者亚组以及接受miglustat(麦格司他)作为常规临床护理的患者亚组中。治疗2年期间,arimoclomol对疾病进展表现出持续改善作用。此外,最初随机分配接受安慰剂的患者,在转向arimoclomol治疗后,病情进展减少了90%

  arimoclomol口服后能快速分散到全身,并可穿过血脑屏障,进入大脑。

  arimoclomol已被证明对NPC的疾病进展有临床意义的作用,这进一步得到了生物标记物效应的支持,该效应表明对疾病的生物学基础有影响,并且具有良好的安全性和耐受性。

  海得康官网:https://www.headkonhcv.com/

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