新药丨arimoclomol口服药用于C型尼曼-匹克病的治疗在美申请上市！

　　近日，Orphazyme该公司宣布，已完成向美国食品和药物管理局（FDA）滚动提交arimoclomol的新药申请（NDA），该药用于治疗C型尼曼-匹克病（NPC）。

　　C型尼曼-匹克病（NPC）是一种遗传性、渐进性、使人衰弱的、常常致命的神经内脏疾病。该病属于一个被称为溶酶体贮积病的家族，是由导致NPC蛋白缺陷的突变引起。NPC是一种毁灭性的疾病。对疾病修饰疗法（DMT）存在着迫切需求。在美国，尚无FDA批准的NPC治疗药物。如果获得批准，arimoclomol将成为第一个治疗NPC的药物。

　　在欧洲，Zavesca（miglustat，麦格司他）于2009年获得批准，是唯一治疗NPC的药物。

　　在中国，miglustat已于2017年批准上市，商品名为泽维可（麦格司他胶囊），用于成人及儿童NPC患者的进行性神经症状的治疗。

　　来自关键II/III期随机安慰剂对照试验（CT-ORZY-NPC-002）的数据表明，arimoclomol在稳定NPC神经系统进展方面具有积极作用，特别是≥4岁患者亚组以及接受miglustat（麦格司他）作为常规临床护理的患者亚组中。治疗2年期间，arimoclomol对疾病进展表现出持续改善作用。此外，最初随机分配接受安慰剂的患者，在转向arimoclomol治疗后，病情进展减少了90%。

　　arimoclomol口服后能快速分散到全身，并可穿过血脑屏障，进入大脑。

　　arimoclomol已被证明对NPC的疾病进展有临床意义的作用，这进一步得到了生物标记物效应的支持，该效应表明对疾病的生物学基础有影响，并且具有良好的安全性和耐受性。

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