Danyelza那昔妥单抗治疗神经母细胞瘤儿童和成人患者，将在中国上市！

　　2021年7月，Danyelza（naxitamab，那昔妥单抗）的上市许可申请（BLA）正式向中国NMPA递交。Danyelza可与粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）联合治疗对既往治疗表现出部分缓解、轻微缓解或疾病稳定的复发/难治性高危神经母细胞瘤儿童（1岁及以上）和成人患者。

　　神经母细胞瘤是一种极具侵袭性的肿瘤，是婴幼儿最常见的肿瘤之一，尽管近年来强化多模式治疗已提高了生存率，但幸存者有很高的复发风险。

　　Danyelza通过与肿瘤细胞表面的GD2抗原结合，能够触发抗体介导的细胞毒性反应并激活免疫系统中的补体系统，从而达到杀伤肿瘤的效果。

　　在美国，FDA批准Danyelza是基于2项关键2期研究（201和12-230）的安全性和有效性数据。这是2项开放标签、单臂临床试验，在年龄≥1岁、对既往治疗显示表现出部分缓解、轻微缓解或疾病稳定、骨骼或骨髓中有难治或复发性疾病的高危神经母细胞瘤患者中开展。

　　201研究（NCT03363373）中，22例患者纳入疗效分析，64%有难治性疾病、36%有复发性疾病，中位年龄为5岁（范围：3-10岁）。结果显示，Danyelza联合GM-CSF治疗的总缓解率（ORR）为45%、完全缓解率（CR）为36%、部分缓解率（PR）为9%。在有治疗反应的患者中，30%的患者缓解持续时间（DOR）≥6个月。

　　12-230研究（NCT01757626）中，38例患者纳入疗效分析，55%有复发性神经母细胞瘤、45%有难治性疾病，中位年龄为5岁（范围：2-23岁）。结果显示，Danyelza联合GM-CSF治疗的总缓解率（ORR）为34%、完全缓解率（CR）为26%、部分缓解率（PR）为8%。在有治疗反应的患者中，23%的患者缓解持续时间（DOR）≥6个月。

　　“海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，海得康医学顾问咨询电话：400-001-9769，微信：15600654560。

　　免责声明：本网站展示的医药信息仅供参考，具体疾病治疗和用药细节，请务必咨询医生和药师，海得康不承担任何责任。