Xalkori克唑替尼治疗间变性大细胞淋巴瘤儿童患者的效果和安全性如何？克唑替尼2020版国家医保内容

　　ALCL是一种罕见的非霍奇金淋巴瘤（NHL），在年轻人中约占NHL病例的30%。年轻人群中约90%的ALCL病例呈ALK阳性。

　　Xalkori是由辉瑞推出的全球首个ALK靶向药物，该药是第一代间变性淋巴瘤激酶（ALK）酪氨酸激酶抑制剂（TKI），已获美国FDA批准，用于治疗ALK阳性或ROS1阳性转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。

　　近日，美国FDA已批准靶向抗癌药Xalkori（crizotinib，克唑替尼）的一份补充新药申请（sNDA），用于治疗间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性、复发或难治性系统性间变性大细胞淋巴瘤（ALCL）的儿童和年轻成人患者。Xalkori在年龄较大的成人患者中的疗效和安全性尚未确定。

　　Xalkori治疗ALK阳性ALCL儿科患者适应症，基于ADVL0912研究（NCT00939770）的结果。这是一项多中心、单臂、开放标签1/2期研究，与儿童肿瘤组（COG）合作开展，辉瑞提供了资金和支持。该研究在复发或难治性实体瘤和ALCL患者中进行，评估了Xalkori安全性、最大耐受剂量、临床活性。研究共入组了121例年龄在1-21岁的患者，其中26例患者为既往接受过至少一种系统疗法的ALK阳性复发或难治性ALCL年轻患者。

　　结果显示，在ALK阳性ALCL儿童和年轻人中，Xalkori具有显著的抗肿瘤活性：客观缓解率（ORR）为88%。在23例病情缓解的患者中，有39%的患者缓解持续时间≥6个月，22%的患者缓解持续时间≥12个月。Xalkori在ALK阳性ALCL儿童和年轻人中的安全性与在ALK阳性和ROS1阳性转移性非小细胞肺癌患者中安全性基本一致。

　　克唑替尼2020版国家医保内容：

　　限间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者或 ROS1阳性的晚期非小细胞肺癌患者。

　　协议有效期：2021年3月1日至2022年12月31日。