Oxlumo被FDA批准治疗原发性高草尿酸症1型药物

　　Alnylam制药公司第三款RNAi药物Oxlumo（lumasiran）获得了美国FDA批准，用于治疗原发性高草酸尿症1型（PH1）。

　　Oxlumo也获得了欧盟委员会（EC）批准，用于治疗所有年龄段的PH1患者。PH1是一种极为罕见的疾病，可影响所有年龄段人群，其特点是草酸生成过多，可导致终末期肾病（ESKD）和其他全身并发症。

　　Oxlumo是第一种显示出显著减少尿草酸排泄量的潜在疗法。3期临床数据显示，Oxlumo治疗显著减少了肝脏中草酸的生成，这可能解决PH1的内在病理生理学问题。Oxlumo的批准上市，将对PH1患者产生有意义的临床影响。

　　此次批准，基于2项3期临床研究（ILLUMINATE-A，ILLUMINATE-B）的结果。

　　ILLUMINATE-A在年龄≥6岁的PH1儿童和成人患者中开展。结果显示，研究达到了主要终点：与安慰剂组相比，Oxlumo治疗组尿草酸水平平均降低53%（p＜0.0001）、与基线相比平均降低65%。此外，Oxlumo治疗组有84%的患者尿草酸水平达到正常或接近正常水平，安慰剂组为0%。今年6月，该研究的结果在欧洲肾脏协会-欧洲透析和移植协会（DRA-EDTA）国际大会上公布。

　　ILLUMINATE-B研究发现：Oxlumo对婴儿和6岁以下儿童的疗效和安全性与ILLUMINATE-A研究中观察到的结果相似。今年10月22日，该研究结果在美国肾脏病学会（ASN）在线年会上公布。