维奈托克venclexta一线治疗急性髓性白血病效果如何？在国内上市了吗？

　　近日，美国FDA批准抗癌药Venclexta（venetoclax，维奈托克）联合阿扎胞苷（AZA）、或地西他滨、或低剂量阿糖胞苷（LDAC），用于治疗新诊断的急性髓性白血病（AML）成人患者。

　　急性髓性白血病（AML）是最具侵袭性和最难治疗的血液癌症之一，生存率很低，治疗方案也非常有限。AML在骨髓中形成，导致血液和骨髓中异常白细胞数量增加。AML通常很快恶化，但并非所有患者都有资格接受强化化疗。年龄和合并症是限制强化化疗的常见因素。只有大约28%的患者能够存活5年获更长时间。

　　Venclexta的活性药物成分为venetoclax，这是一种口服B细胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制剂，BCL-2蛋白在细胞凋亡（程序性细胞死亡）中发挥重要作用，可阻止一些细胞（包括淋巴细胞）的凋亡，并且在某些类型癌症中过度表达，与耐药性的形成相关。venetoclax旨在选择性抑制BCL-2的功能，恢复细胞的通讯系统，让癌细胞自我毁灭，达到治疗肿瘤的目的。

　　此次批准得到了3期VIALE-A（M5-656）和VIALE-C（M16-043）研究的数据以及1b期M14-358和1/2期M14-387研究的更新数据支持。

　　VIALE-A研究在尚未接受治疗、无法耐受传统强化化疗、新诊断的AML患者中开展，比较了安慰剂+阿扎胞苷（AZA，一种低甲基化剂）方案、venetoclax+阿扎胞苷方案的疗效和安全性。结果显示，与安慰剂+阿扎胞苷相比，venetoclax+阿扎胞苷方案显著延长了总生存期（OS）。

　　截至目前，venetoclax已在全球多个国家批准上市，用于成人治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）、小细胞淋巴瘤（SLL）、急性髓性白血病（AML）。

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