新药TransCon hGH用于儿童生长激素缺乏症，中国III期临床研究中

　　近日丹麦生物制药公司Ascendis Pharma宣布，美国FDA已受理每周一次长效生长激素TransCon hGH（lonapegsomatropin）的生物制品许可申请（BLA），用于治疗儿童生长激素缺乏症（GHD）。如果获得批准，TransCon hGH将成为第一个治疗儿童GHD的长效生长激素疗法。

　　该药是一种人生长激素（hGH）长效前药，每周给药一次。

　　TransCon hGH的作用机制有别于其它技术的长效生长激素类似物。其可以保证在人体内持续7天释放未经修饰的、具有活性的人生长激素，确保具有活性的人生长激素在体内的组织分布和每日一次的重组生长激素（rhGH）保持一致 。在美国和欧洲，TransCon hGH均被授予了治疗GHD的孤儿药资格（ODD）。

　　儿童生长激素缺乏症（GHD）是一种严重的罕见疾病，由垂体分泌的生长激素不足引起。GHD患儿不仅身材矮小，而且还存在代谢异常、心理社会挑战、认知缺陷和生活质量差等问题。几十年来，GHD的护理标准一直是每天皮下注射一次hGH，以改善生长和代谢影响。对于护理者和患者来说，每天注射的治疗负担很高，这可能导致依从性差，降低整体治疗效果。

　　TransCon hGH治疗儿童GHD的BLA基于一项临床开发项目，在400多例GHD患者中评价了疗效和安全性。结果显示，研究达到了主要终点：在第52周，TransCon hGH在年化身高速率（AHV，单位:厘米/年）方面并不劣于每日hGH并且还优于每日hGH。具体数据为，采用协方差分析（ANCOVA）意向性治疗群体，TransCon hGH治疗组AHV为11.2厘米/年，每日hGH为10.3厘米/年（两组差值：0.86厘米/年，95%CI:0.22-1.50，p=0.0088）。

　　值得一提的是，在每次随访时，TransCon hGH治疗组AHV均高于每日hGH治疗组，治疗差异从第26周（包括第26周）开始得到统计学意义。TransCon hGH治疗组和每日hGH治疗组应答不佳的患者比例（AHV＜8.0厘米/年）分别为4%和11%。研究完成的所有敏感性分析支持主要结果，表明这些结果的稳健性。

　　2019年10月，TransCon hGH的III期临床试验申请获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，在中国开展治疗儿童生长激素缺乏症（GHD）的III期临床研究。TransCon hGH将成为中国首个未经修饰的长效人生长激素，每周一次使用，可持续释放与每日一次制剂同样的人生长激素。

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　　简介：诺和诺德每周一次长效生长激素衍生物Sogroya（somapacitan-beco）最近获得美国FDA批准，用于成人治疗GHD。Sogroya是治疗成人GHD的第一个每周只需皮下注射一次的人生长激素（hGH）疗法，而其他经FDA批准的hGH制剂必须每天注射。Sogroya是由天然的hGH经过修饰以增强其与血浆蛋白白蛋白（albumin）的结合，使其适合每周一次给药。目前，Sogroya也正开发治疗儿童GHD。