肌肉生长抑素激活抑制剂SRK-015治疗脊髓性肌萎缩症，目前已有3款SMA疗法上市！

　　近日，美国FDA授予先导抗体候选药物SRK-015治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的罕见儿科疾病资格（RPDD）。

　　脊髓性肌萎缩症是一种进行性、罕见、遗传性疾病，可导致运动功能损害。目前，SRK-015治疗2型和3型SMA患者的II期TOPAZ研究正在进行中。

　　SRK-015是一种首创的（first-in-class）、选择性的肌肉生长抑素（myostatin）激活抑制剂。Scholar Rock公司认为，SRK-015通过抑制肌肉生长抑素的激活，可促进肌肉力量和运动功能有临床意义的增加。该药有潜力成为首个肌肉导向疗法，并具有作为单药或与现行标准护理联合用药的潜力。

　　截至目前，已有3款脊髓性肌萎缩症疗法获批上市！

　　-2016年12月，渤健与Ionis开发的药物Spinraza（nusinersen）获批，成为全球首个SMA药物。该药是一种反义寡核苷酸（ASO），通过鞘内注射给药，将药物直接递送至脊髓周围的脑脊液（CSF）中。在临床研究中，Spinraza治疗显著提高了SMA患者的运动机能。Spinraza于2019年2月底在中国获批，用于5q脊髓性肌萎缩症（5q-SMA）患者的治疗。此次批准，使Spinraza成为中国市场首个治疗SMA的药物。5q-SMA是SMA的最常见类型，约占全部SMA病例的95%，

　　-2019年5月，诺华基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）获批，成为全球首个治疗SMA的基因疗法。该药通过单次、一次性静脉输注后持续表达SMN蛋白来阻止疾病进程，可解决SMA的根本病因，有望长期改善患者生存质量。

　　-2020年8月，罗氏Evrysdi（risdiplam，液体制剂）获批，成为第一个口服SMA疗法，用于治疗2个月及以上儿童和成人SMA患者。Evrysdi是一种液体制剂，可在家通过口服或饲管给药，每日一次，该药可用于治疗所有类型（1型、2型、3型）SMA的婴幼儿、儿童、青少年、成人患者。