白血病新药普纳替尼效果怎么样？价格贵吗？

　　在批准的口服酪氨酸激酶抑制剂（TKI）普纳替尼（ponatinib）（Iclusig,Ariad制药公司制药）治疗TKI耐药或不耐受的成人白血病。

　　这对于患者而言是个福音，加速评估的积极意见如下： T315I突变常与TKI耐药活不耐受的白血病相关，然而目前却无针对此突变有效的药物。普纳替尼则是专门设计以克服此突变的。

　　如果获得批准，ponatinib将用于治疗慢性期，加速期或急变期的慢性髓性白血病（CML）患者。这些患者为T315I突变携带者，并对达沙替尼、尼洛替尼耐药或不耐受，或者不适合使用伊马替尼。

　　Ponatinib也可用于治疗费城Ph染色体阳性的急性淋巴细胞白血病（ALL）。这些ALL患者亦为T315I突变携带者，并对达沙替尼耐药或不耐受，也无法在临床上使用伊马替尼治疗。

　　与伊马替尼治疗对比：中位随访5.1个月时，试验被终止。结果显示，只有10例帕纳替尼（Ponatinib）患者和13例伊马替尼患者可用于研究终点的评估（12个月时主要分子学缓解[MMR]），并且分别有8例和5例达到了MMR（P=0.074）。在较早的时间内，帕纳替尼（Ponatinib）组MMR率明显更高。在9个月时，分别有19/22例（86%）帕纳替尼（Ponatinib）患者和9/27例（33%）伊马替尼患者达到了MMR（P=0.00031）；在6个月时，MMR率分别为62% vs 22%（帕纳替尼 vs 伊马替尼）。在3个月时，两组达到BCR - ABL1转录水平的比例之差<10%（帕纳替尼组94% vs 伊马替尼组68%；P <0.0001）。另外，帕纳替尼（Ponatinib）组达到完全分子学缓解的患者比例也大于伊马替尼组（74% vs 53%；P=0.019）。

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