血小板减少症的儿童如何使用艾曲波帕，有效果吗？

　　PETIT2是一项两部分，随机，多中心，安慰剂对照研究，在12个国家的38个中心进行。患有慢性免疫性血小板减少症和血小板计数低于30×10 9 / L的1-17岁儿童患者被随机分配（2：1）接受艾曲波帕eltrombopag或安慰剂。将患者按年龄分为三组（12-17岁，6-11岁和1-5岁的患者），随后进入13周双盲期。分配给艾曲波帕的患者每天一次接受片剂（接受口服混悬制剂的1-5岁的患者除外），持续13周。 6-17岁患者的起始剂量基于体重和种族来源，范围在50mg /天至25mg /天之间（1-5岁患者的起始剂量为1.2mg / kg /天或0·东亚患者为8毫克/千克/天）。完成双盲期的患者进入24周的开放标签治疗期，其中所有患者均以起始剂量（如果他们以前使用安慰剂）或其确定的剂量接受艾曲波帕。主要结果是在双盲期的第5周至第12周，在没有挽救疗法的情况下进行6周或更长时间的血小板计数达到至少50×10 9 / L的患者比例。包括在功效评估中的意向治疗群体包括随机分配到一个治疗组的所有患者，并且安全性群体包括接受至少一剂研究药物的所有患者。（该试验在ClinicalTrials.gov注册，编号为NCT01520909）。

　　发现

　　2012年3月15日至2014年1月2日，共有92名患者，63名患者被分配接受艾曲波帕eltrombopag，29名被分配接受安慰剂。在双盲期，3名患者因不良事件而停止治疗：艾曲波帕eltrombopag组中有2名患者因肝转氨酶增加而退出，而安慰剂组中有1名因腹部出血而退出。接受艾曲波帕治疗的25例（40％）患者与接受安慰剂的1例（3％）患者在双盲期的最后8周中有6例达到血小板计数至少50×10 9 / L的主要结果（比值比18·0,95％CI，2·3-140·9; p = 0.0006）。所有队列的反应相似（eltrombopag vs安慰剂：12-17岁患者为39％vs 10％，6-11岁患者为42％vs 0％，1-5岁患者为36％vs 0％ ）。接受eltrombopag治疗的患者比例较少（63名患者中有23名[37％]）在双盲期结束时，WHO患者1-4级出血比服用安慰剂的患者（29名患者中16名[55％]）; 2-4级出血相似（3例[5％]接受eltrombopag治疗，2例[7％]接受安慰剂治疗。在24周的开放标签治疗期间，87名患者中的70 [80％]至少一次达到50×10 9 / L或更高的血小板计数。艾曲波帕比安慰剂更频繁发生的不良事件包括17%鼻咽炎，16%鼻炎，11％上呼吸道感染和11%咳嗽接受eltrombopag治疗的5例（8％）患者发生严重不良事件，4例（14％）接受安慰剂治疗。开放标签和双盲期间的安全性是一致的。试验期间未发生死亡，恶性肿瘤或血栓形成。

　　结果：

　　艾曲波帕（Eltrombopag）在40％患有慢性免疫性血小板减少症的患者中产生持续的血小板反应，对于患有慢性症状性免疫性血小板减少症的儿童是合适的治疗选择。 发现没有新的安全问题，很少有患者因不良事件而停止治疗。

　　据了解，艾曲波帕印度也有，印度版艾曲波帕是诺华原研药，也是进口药，价格比国内稍低一些。

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