儿童低级别胶质瘤（pLGG）作为最常见的儿童脑肿瘤类型，其治疗长期面临靶向性不足与副作用明显的双重困境。传统化疗、放疗易导致认知损伤与生长迟缓，而既往BRAF抑制剂仅对特定突变类型有效，无法覆盖BRAF融合患者群体。2024年4月，美国FDA加速批准Ojemda（托沃拉菲尼Tovorafenib）上市，标志着全球首款针对BRAF融合/重排儿童低级别胶质瘤的系统性疗法诞生，为这一领域带来突破性进展。

　　Ojemda的核心优势在于其独特的II型RAF激酶抑制机制。与传统的I型BRAF抑制剂不同，Ojemda可同时靶向BRAF融合、BRAF V600突变及野生型BRAF/CRAF激酶，通过阻断MAPK信号通路的关键节点，精准抑制肿瘤细胞增殖。其脑渗透性设计确保药物有效穿透血脑屏障，直接作用于中枢神经系统肿瘤，解决了既往靶向药物在脑部疗效受限的难题。

　　临床实践中，Ojemda展现出显著的抗肿瘤活性。在FIREFLY-1试验中，接受Ojemda治疗的复发/难治性pLGG患者中，超半数肿瘤显著缩小或消失，且疗效持续时间长达13.8个月。值得注意的是，该药物对BRAF融合患者的响应率与BRAF V600突变患者相当，填补了既往治疗中BRAF融合群体的空白。此外，Ojemda的耐受性优于传统化疗，常见副作用为可控的皮疹、光敏性反应及轻度肝功能异常，通过剂量调整与皮肤护理即可有效管理。

　　Ojemda的口服给药方式进一步提升了治疗便利性。患者每周仅需服用一次，无需频繁住院注射，显著减轻了患儿家庭的经济与心理负担。西雅图儿童医院专家指出，Ojemda的获批使许多原本面临“无药可用”困境的患者获得长期生存机会，其疗效持久性更有助于延缓疾病进展，降低复发风险。

　　目前，Ojemda已被纳入多国儿童脑肿瘤治疗指南，并正在全球范围内开展III期临床试验，以验证其作为一线疗法的潜力。随着精准医疗理念的普及，Ojemda的成功上市不仅为pLGG患者提供了更安全有效的治疗选择，更推动了儿童脑瘤靶向治疗从“广谱抑制”向“精准调控”的范式转变。

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