2017,医药与生物科技领域有哪些进步？

　　前言

　　2017年是世界生命科学在不同领域开疆拓土，大放异彩的一年。大数据驱动的新药研发正在颠覆传统、细胞免疫治疗实现历史性突破，基因编辑从科学走向技术、还有被生物学家承包的诺贝尔盛宴，生命科学的发展不但极大的丰富了人类对生命真相的认知，同时也在生活的方方面面为我们点燃了一盏明灯。

　　纵观行业，华大基因历经十八年风雨得以成功上市，在连拉19个涨停背后是中国在前沿技术与高精尖仪器制造领域的“国家意志”；回顾历史，我们的基础工业在阵痛中成长；着眼当下，中国的生命科学基础研究正在改变世界的格局；展望未来，我们的医药与生物科技从曾经的旁观者逐渐成为全球化竞争的参与者。

　　01 着眼当下，乘风新药政，新医改

　　第一   论朝局：既往不恋，着眼当下，乘风新药政，新医改

　　中国加入ICH：直面过往之痛，迎接行业巨变

　　2017年6月2日，中国正式加入ICH（国际人用药品注册技术协调会），医药科研人员喜极而泣有之，传统制药企业哭天抢地有之，但是可以肯定的是整个行业的希望之火被迅速点燃。长远来看，中国加入ICH，是中国医药行业一次重要的历史性转折点，以此为契机进一步融入国际竞争格局，对整个产业链来说都是一次提升和飞跃。但从短期来看，意味着本土企业要在极短的时间把各类标准提升至国际水准，这期间势必将会淘汰一些跟不上发展的传统企业。

　　无论是加入ICH还是今年10月8日公布的36条新药政，谁会是最大的受益者？

　　首先最大的受益者肯定是国内的患者，他们可以比过去更快用上国外的新药，举个例子，今年3月阿斯利康最新的肺癌靶向药泰瑞莎Tagrisso（奥希替尼，AZD9291）在中国获批，这款中国患者望眼欲穿的针对T790M突变的非小细胞肺癌（NSCLC）神药距离其在美国获批也只晚了15个月，创了进口药在中国上市速度的记录。

　　第二是国内创新型医药研发外包公司， CRO， CMO、CSO等整个产业链都将融入全球化的竞争格局，更高效的参与全球协作体系。

　　第三是制药工业，中国想成为一个医药强国，不能只盯着国内的一亩三分地，必须像其他行业一样走出国门， ICH正如同一扇传送门，有机会将中国新药输送给世界，变成世界新药。

　　最后就是中国原创新药的研发能力，一系列的改革会促使中国的研发企业在早期就参与到全球创新性研发活动中去，并且按照国际通用的标准去保护和强化自主知识产权，尊重规则，并严格要求我们的质量体系与国际接轨，进而促进中国的创新能力的提高。

　　02 行业正在变革，机遇与挑战

　　在政策和资本的推动下，今年药明康德、康龙化成等CRO公司相继递交了IPO申报，昭衍新药也完成主板上市。其中药明康德集团旗下化学CMO公司合全药业，早在2015年新三板上市，一举成为新三板最贵的公司之一，市值190亿；生物CMO公司药明生物，2017年6月在港交所上市，市值460亿；基因大数据公司明码生物在今年5月和9月连续获得两笔总额2.9亿美金的巨额融资。回想两年前药明康德在美国退市的时候，市值只有区区30亿美金，充其量也就200亿人民币不到，但是按现在这套路药明康德集团整体的市值早已冲破千亿，一骑绝尘。所以二级市场的分析师这样评价这个行业：中国的CRO里面只有两类公司，一种是已经上市的，另一种是正奔在上市路上的。

　　回顾历史，2001年中国加入世贸组织后，国际化程度与创新环境日益优化，中国聚集了大量优秀的技术人才同时凭借临床实验成本的优势，跨国制药企业开始在中国设立研发中心，他们的意图在于吸纳本土高科技人才，降低研发成本，并在全球增长最快的药品市场扩大自己的地盘。

　　然而近两年，跨国药企开始关闭早年在中国设立的研发中心。2015年，艾伯维关闭中国的肾病研发中心；2016年9月，诺华解散中国生物研发部门；罗氏削减中国生物药研发团队。2017年10月和11月，礼来和GSK也解散了他们上海张江的临床前研究实验室。跨国药企在中国研发中心的裁撤，正体现了跨国制药企业药物研发模式的调整，从"内向型研发"向"外向型、协作研发"的转变。

　　In China For China, In China For Global, 一直是跨国制药巨头立足中国的根本目的，十数年前的初衷依然不改。站在过去看现在，十余年的发展，中国的医药创新正在呈现星火燎原之势；站在现在看未来，为了改变国内以仿制药为主的现状，中国政府大力提倡创新药企业的发展，随着资本市场对高科技密集型CRO企业的认可，中国的CRO行业进入爆发期，同时各大跨国制药企业十余年来间接为中国培养了大量研发人才，随着研发中心的裁撤与削减，这类人才势必将回归本土企业。再加上各类医药研发组织、协会的成立与活动，一线临床医生再加上专业的投资人对产业的推动作用。整个行业应景了那句诗，十年征途路千回，日暮晨星总朝东。

　　我们有理由相信创新药以及与之相关的产业链将是未来十年国内健康产业投资最重要、弹性最大的主线。

　　03 大数据+基因组学

　　从诞生之日起就注定叱诧风云的23andme今年又获了得2.5亿美元的E轮融资，本次领投的是红杉资本，这是继2015年10月1.15亿美元的又一笔巨额融资。

　　2017年9月11日，23andme联合生物医药世界巨头基因泰克(Genentech)在Nature 子刊Nature Genetics上发表论文，通过对六千多名帕金森患者和三十万名正常人的进行全基因组关联分析，发现了17个新的与帕金森症相关的风险基因位点。

　　也是在9月，辛辛那提儿童医院医学中心和挪威公共健康中心的研究人员在The New England Journal of Medicine( NEJM)上发表基于四万多份23andme用户的全基因组数据信息的研究成果，科研人员发现了6个与早产与流产高度相关SNP (Single Nucleotide Polymorphism,单核苷酸多态性)位点。这些候选基因的功能研究将用来确定相关致病基因和潜在的治疗靶点，从而推动相关药物的研发工作。目前，23andme的核心商业模式正在从单纯的DCT基因检测服务公司向大数据驱动的新药研发公司华丽转身，一如创始人Anne Wojcicki在十五年前在天使轮融资BP上告诉投资人的那样。

　　23andme的转型开启了一个Data As A Service的新时代，随着从个体化健康到个体化药物研发的时代大幕揭开，人体数据的价值从概念炒作到价值落地与增值，23andme无疑是行业的领导者。公司基于庞大的用户数据库，加上基因型和表型、生活习惯等多维度数据的高效组合，在国际顶级期刊上发文如同灌水，充分验证了他们一直秉承的商业驱动研究的理念在前沿科研领域的可行性。

　　截至2017年中国的基因测序公司已经突破一千家，同质化竞争，缺少核心技术是整个行业面临洗牌的主要原因。我们相信那些具有科研沉淀、具有较强生物信息分析能力，还能够有效结合临床数据的企业将有机会成为中国精准医学的中坚力量。

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