马法兰在多发性骨髓瘤预处理方案中的关键作用

　　多发性骨髓瘤（MM）作为血液系统第二大恶性肿瘤，自体造血干细胞移植（ASCT）仍是高危患者的标准巩固治疗手段。在此过程中，预处理方案通过清除宿主骨髓中的肿瘤细胞并抑制免疫系统，为干细胞植入创造条件。马法兰（Melphalan）作为核心预处理药物，其剂量优化与疗效关联性已成为国际研究焦点。

　　剂量优化：200 mg/m²成为标准方案

　　2025年国际多中心研究显示，200 mg/m²马法兰预处理组的无进展生存期（PFS）显著优于100 mg/m²组（P=0.03），且移植后中性粒细胞和血小板植入中位时间分别为12天和13天，治疗相关死亡率为0%。这一结果支持了200 mg/m²作为ASCT预处理的标准剂量。美国MD安德森癌症中心的研究进一步证实，该剂量下患者5年总生存率（OS）达65.8%，而140 mg/m²联合全身照射（TBI）组为45.5%（P=0.05），差异源于200 mg/m²组接受二次移植的比例更高。

　　联合方案：协同增效降低复发

　　为提升深度缓解率，马法兰常与新型药物联用。2023年《美国血液学杂志》发表的CARAMEL研究显示，卡非佐米（56 mg/m²）联合马法兰（200 mg/m²）预处理后，1年完全缓解率（CR）达22%，非常好的部分缓解率（VGPR）从移植前的41%提升至77%，且3-4级心血管毒性发生率可控（16%）。另一项III期研究对比了硼替佐米-马法兰-泼尼松（VMP）与马法兰-泼尼松（MP）方案，VMP组PFS延长11个月（24.4 vs. 13.7个月，P<0.001），3-4级血液学毒性可控，证实了蛋白酶体抑制剂与马法兰的协同作用。

　　特殊人群：个体化剂量调整

　　对于肾功能不全患者，马法兰需根据校正体重计算剂量。2024年欧洲血液学协会指南推荐，体重超过理想体重130%的患者应采用校正体表面积给药，以避免药物蓄积。此外，二次移植研究显示，首次移植后未达VGPR的患者，二次移植联合马法兰预处理可显著提升7年OS（43% vs. 11%，P<0.001），为高危患者提供了生存获益证据。

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