软骨发育不全患儿身高增长1.62cm/年：伏索利肽真实世界数据公布

　　全球首款针对软骨发育不全（ACH）的靶向药物伏索利肽（Vosoritide）在真实世界应用中展现出显著疗效。基于中国多中心注册研究数据，接受伏索利肽治疗的患儿年化生长速度（AGV）平均提升1.62厘米，且未发现严重不良反应，为这一罕见病群体带来突破性治疗希望。

　　真实世界数据验证临床价值

　　研究纳入全国12家三甲医院确诊的87例ACH患儿，其中52例完成12个月完整治疗周期。结果显示，伏索利肽组患儿AGV从基线4.87厘米/年提升至6.49厘米/年，较安慰剂对照组（5.12厘米/年）显著改善。上海交通大学医学院附属新华医院余永国教授指出：“真实世界数据与III期临床试验结果高度一致，年生长速度提升1.62厘米的临床意义在于，患儿有望在骨骺闭合前多获得5-8厘米的终身高增长。”

　　机制突破：靶向FGFR3信号通路

　　ACH由成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因突变引发，导致软骨内骨化受阻。伏索利肽作为C型利钠肽（CNP）类似物，通过特异性结合NPR-B受体，抑制FGFR3下游的MAPK/ERK信号通路，从而恢复软骨细胞正常增殖分化。北京儿童医院药学部开展的药代动力学研究显示，患儿每日皮下注射15μg/kg剂量后，血浆药物浓度在2小时内达峰，半衰期延长至6.8小时，较天然CNP的2-3分钟显著提升，确保持续疗效。

　　多维度改善生活质量

　　除身高增长外，真实世界研究还观察到患儿身体比例优化：头围/身高比值下降0.03，上臂围增加0.8厘米，提示伏索利肽对颅骨发育和肌肉量的正向调节作用。山东“齐鲁保”参保患儿的实际治疗数据显示，年治疗费用从154万元降至不足百万元，结合80%的保险赔付比例，家庭自付费用约20万元，显著减轻经济负担。

　　长期安全性持续验证

　　研究监测期间，患儿血压、肝肾功能等指标未见异常波动，仅3例出现轻度注射部位红斑，未发生严重低血压或过敏反应。BioMarin公司公布的5年随访数据显示，持续治疗组患儿终身高较未治疗组增加7.2厘米，且脊柱侧弯发生率降低41%，进一步证实其长期安全性。

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