Hemgenix（etranacogene dezaparvovec）中文说明书

　　一、药品基本信息

　　商品名：Hemgenix

　　通用名：etranacogene dezaparvovec-drlb

　　药物类型：基于腺相关病毒载体（AAV5）的基因疗法，用于治疗血友病B（先天性因子IX缺乏症）。

　　作用机制：通过静脉输注，将携带凝血因子IX Padua变体（hFIX-Padua）基因的AAV5载体导入肝脏细胞，使其持续表达凝血因子IX，从而增加血液中凝血因子IX水平，减少出血发作。

　　生产厂家：CSL Behring公司

　　规格：

　　混悬液，标称浓度为1×10¹³基因组拷贝（gc）/mL。

　　每个试剂盒包含10至48个一次性小瓶，每个小瓶包含不少于10 mL的可药物体积。

　　二、适应症

　　适用人群：

　　成人重度或中度重度血友病B患者（先天性因子IX缺乏症，FVIII活性≤2 IU/dL）。

　　当前正在使用因子IX预防疗法，或当前或既往有危及生命的出血，或反复出现严重的自发性出血。

　　禁忌症：

　　对活性成分或任何赋形剂过敏。

　　活动性感染（急性或未控制的慢性感染）。

　　已知显著肝纤维化（Batts-Ludwig分级3或4级）或肝硬化。

　　对甘露醇过敏。

　　三、用法用量

　　推荐剂量：

　　单次静脉输注，剂量为每千克体重2×10¹³ gc（或每千克体重2 mL）。

　　给药方式：

　　用0.9%氯化钠溶液（生理盐水）稀释后静脉输注。

　　输注速度为500 mL/小时（8 mL/分钟），恒定输注。

　　剂量计算：

　　Hemgenix剂量（mL）= 患者体重（kg）× 2。

　　所需小瓶数量 = Hemgenix剂量（mL）÷ 10（向上取整）。

　　四、不良反应

　　常见反应（≥5%）：

　　肝酶升高、头痛、流感样症状、疲劳、恶心、感觉不适。

　　严重风险：

　　输液反应：包括过敏反应、胸闷、头痛、腹痛、头晕、颤抖、脸红、皮疹、高血压等。

　　肝毒性：可能导致转氨酶升高，需每周监测ALT和AST水平至少3个月。

　　肝细胞癌风险：对于已有肝癌风险因素的患者（如肝硬化、晚期肝纤维化、乙型或丙型肝炎、非酒精性脂肪肝、慢性饮酒、高龄），需定期进行肝脏超声和甲胎蛋白检测。

　　五、注意事项

　　监测要求：

　　输注期间及输注后至少3小时内监测输液反应。

　　治疗后3个月内每周监测转氨酶水平，之后继续监测直至肝酶恢复到基线水平。

　　定期监测凝血因子IX活性和因子IX抑制剂。

　　特殊人群：

　　老年人：无需调整剂量，但65岁及以上患者数据有限。

　　肝肾功能不全：无需调整剂量，但严重肝功能不全患者数据有限。

　　HIV阳性患者：无需调整剂量，但数据有限。

　　其他：

　　避免与活疫苗同时使用。

　　治疗后应避免捐赠血液、器官、组织或细胞。

　　六、贮藏与运输

　　运输温度：2℃至8℃。

　　储存条件：

　　收到药物后，将小瓶储存在2℃至8℃的冰箱中，避光保存，不要冻结。

　　稀释后，储存在避光的输液袋中，温度为15℃至25℃，并在制备后24小时内输注。

　　七、药物相互作用

　　免疫抑制治疗：可能增加CYP2C19和CYP3A底物暴露量，需调整合并用药剂量。

　　活疫苗：避免接种活疫苗。

　　八、患者信息

　　用药指导：

　　治疗后可能出现肝酶升高，需定期监测肝功能。

　　如果出现输液反应，医生可能会减慢或停止输注，并酌情使用皮质类固醇或抗组胺药。

　　避孕措施：

　　男性患者在治疗后6个月内应采取有效避孕措施，且不得捐献精液。

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