司替戊醇治疗Dravet综合征的长期安全性和有效性研究

　　我们此前已在日本患者中证实了短期添加司替戊醇对氯巴扎姆和丙戊酸无法充分控制的Dravet综合征患者的益处。现报告长期使用司替戊醇的治疗结果。

　　本研究纳入的Dravet综合征患者在服用氯巴扎姆和丙戊酸（加或不加溴化物）期间，每30天经历≥4次阵挛/强直阵挛性癫痫发作。这些患者接受了为期16周的附加司替戊醇治疗，剂量为50毫克/公斤/天，最高不超过2500毫克/天。对司替戊醇治疗有响应的患者可继续治疗最多至40周。响应者定义为与基线相比，阵挛/强直-阵挛发作频率减少≤50%的患者。

　　在24名开始服用司替戊醇的患者中，21名患者接受治疗时间超过16周，其中19名患者完成了整个研究。研究终点时，应答率为54%，其中2名患者未再出现阵挛/强直阵挛性癫痫发作。

　　在安全性方面，22名患者经历了与司替戊醇相关的不良事件，其中2名患者出现了严重不良事件。常见的不良事件包括嗜睡（79%）、食欲不振（67%）、共济失调（58%）和γ-谷氨酰转移酶升高（38%）。尽管这些不良事件并未导致研究终止，但19名患者需要减少司替戊醇和/或其他抗癫痫药物的剂量。其中，9名患者减少了司替戊醇的剂量，主要原因是嗜睡或食欲不振。

　　因此，在司替戊醇与氯巴扎姆和丙戊酸钠联合使用期间，建议密切监测嗜睡、食欲不振等不良事件，并可能需要根据患者情况减少抗癫痫药物的剂量。尽管需要采取这些安全预防措施，但司替戊醇长达56周的持久疗效表明，该药物作为氯巴扎姆和丙戊酸的辅助药物，在Dravet综合征的治疗中具有良好效果。

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