慢性粒细胞白血病：疾病进程、诊断、治疗及挑战，如何购买药品？

　　慢性粒细胞白血病（CML）是一种起源于骨髓的多能干细胞的克隆性恶性增殖性肿瘤，全球范围内发病率约为每年每10万成年人1-2例，占成人白血病新发病例约15%的比例。CML的特点是从相对稳定的慢性期逐渐演进至急变期，若未经有效干预，病情会迅速恶化。

　　CML的核心遗传学异常是由染色体9和22之间发生的平衡易位t(9;22)(q34;q11.2)所引起的，这一过程导致Abelson基因（ABL1）与断点簇区基因（BCR）发生融合，生成BRC::ABL1融合基因。这一融合基因编码的BCR::ABL1癌蛋白具有高度异常的酪氨酸激酶活性，是推动CML发展的关键因子。

　　美国FDA已批准伊马替尼、达沙替尼、博舒替尼和尼洛替尼四种TKIs用于CML慢性期（CML-CP）初诊患者的一线治疗。第二代TKIs在临床实践中显示出较深和较快的反应速度，但并未显著改善总生存期，这可能是由于在一线TKI治疗后，存在有效的挽救性TKI疗法可供选择。

　　对于经历一线TKI治疗失败的CML患者，二线治疗通常采用第二代和第三代TKIs，但不同药物对患者具体条件（如共病状态、疾病阶段、BCR::ABL1突变谱）的反应各异。T315I“看门狗”突变是特别棘手的情况，此类患者对除普纳替尼、asciminib和olverembatinib之外的所有现行TKIs均表现抵抗。对于至少两种TKI治疗失败的CML-CP患者和所有处于疾病后期的患者而言，异基因干细胞移植仍是至关重要的治疗选项。

　　对于经历过多次TKI治疗后细胞遗传学复发的高龄患者，维持最有效、最低毒性的TKI治疗，辅以非TKI类抗CML药物（如羟基脲、omacetaxine mepesuccinate、阿扎胞苷、地西他滨、阿糖胞苷、白消安等）的应用，已被证实能够在相当长的时间跨度内保证患者的生命延续，展现了在多线治疗挑战下维持生存的可能性。

　　CML的诊疗历程体现了精准医学的发展与挑战，从费城染色体的首次鉴定到TKIs的广泛应用，再到对耐药机制和个体化治疗策略的探索，每一步都在为患者带来新的希望。未来，通过持续的科研投入和临床试验，我们期待找到更多有效控制甚至治愈CML的方法，让每一位患者都能拥有高质量的生活和长久的生存时间。

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