cilta-cel治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的安全性和耐受性如何？

　　2021年5月，美国FDA已受理BCMA CAR-T细胞疗法ciltacabtagene autoleucel（cilta-cel，前称JNJ-4528/LCAR-B38M，LCAR-B38M CAR-T细胞自体回输制剂）的生物制品许可申请（BLA）并授予了优先审查，该药用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成人患者。

　　cilta-cel是一款在研的B细胞成熟抗原（BCMA）导向的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）。

　　cilta-cel BLA和MAA均基于Ib/II期CARTITUDE-1研究（NCT03548207）数据。这是一项正在进行的Ib/II期、开放标签、多中心研究，正在评估cilta-cel治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成人患者的疗效和安全性。

　　该研究入组了97例患者，这些患者先前接受的疗法中位数为6种（范围：3-18），88%（n=85）为三重难治、42%（n=41）为五重难治、99%（n=96）对最后一种疗法无效。

　　该研究中，成功为所有患者制备cilta-cel。研究的Ib期部分主要目的是确定cilta-cel的安全性和剂量。II期部分将评估cilta-cel的疗效，主要终点是总缓解率（ORR）。

　　2020年12月初在第62届ASH年会上公布的最新数据显示：缓解随时间推移加深，中位随访12.4个月（范围：1.5-24.9），根据独立审查委员会（IRC）评估确定，97%的患者实现缓解（ORR=97%），包括：67%的患者实现严格的完全缓解（sCR=67%）、26%的患者实现非常好的部分缓解（VGPR=26%）、4%的患者实现部分缓解（PR=4%）。中位随访12.4个月时，中位无进展生存期（PFS）尚未达到，12个月无进展生存率为77%（95%CI:66-84）、12个月总生存率为89%（95%CI:80-94）。

　　安全性方面，≥3级细胞因子综合征（CRS）发生率为5%，≥3级神经毒性发生率为10%。

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　　【友情提示：本文仅作为参考意见，具体处理办法还是要医生根据患者实际情况综合评估后进行处理。用药期间随时与医生保持联系，随时沟通用药情况。】