Empaveli治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症获美国FDA批准，效果如何？

　　2021年5月，美国FDA批准Empaveli用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。

　　Empaveli适用于：（1）先前没有接受过治疗的PNH成人患者；（2）先前接受过C5抑制剂Soliris（eculizumab）和Ultomiris（ravulizumab）的PNH成人患者。

　　在临床试验中，Empaveli能针对PNH提供广泛的控制，通过增加血红蛋白水平及减少输血需求来改善PNH患者的生活。

　　Empaveli的批准，基于头对头3期PEGASUS研究（NCT03500549）的结果。该研究达到了主要终点，证明Empaveli优于PNH标准护理药物Soliris（eculizumab）：在第16周时血红蛋白水平较基线水平的变化方面优于Soliris，调整后的血红蛋白水平平均增加3.84g/dL（p＜0.0001）。

　　此外，Empaveli与Soliris相比在避免输血终点方面达到了非劣效性。Empaveli治疗组有85%的患者在16周内没有输血，而Soliris治疗组为15%。同时，与Soliris治疗组患者相比，Empaveli治疗组患者的溶血关键标志物正常化率更高，FACIT-疲劳评分具有临床意义的改善。在该研究中，Empaveli的安全性与Soliris相当。

　　Empaveli是第一个在血红蛋白水平上显示出优于Soliris的疗法，高达85%接受Empaveli治疗的患者没有输血。而目前接受Soliris治疗的PNH患者中，大多数都患有持续性贫血。PEGASUS研究的结果显示，Empaveli将成为PNH患者的新护理标准。

　　“海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，海得康医学顾问咨询电话：400-001-9769，15600654560（微信同号）。

　　免责声明：本网站展示的医药信息仅供参考，具体疾病治疗和用药细节，请务必咨询医生和药师，海得康不承担任何责任。