Tibsovo治疗IDH1突变胆管癌患者的效果怎么样？何时在中国上市？

　　2021年5月，美国FDA已受理靶向抗癌药Tibsovo（ivosidenib）的补充新药申请（sNDA），用于治疗先前已接受过治疗的异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变胆管癌患者。

　　2018年6月底，基石药业与Agios签署了独家合作与授权协议，获得了Tibsovo在大中华区的独家权利。

　　此次sNDA基于全球3期ClarIDHy试验的数据支持。

　　研究中，患者以2:1的比例随机分配，接受Tibsovo（500mg，每日一次）或安慰剂治疗。安慰剂组患者在记录到影像学进展时允许交叉使用Tibsovo治疗。

　　截至2020年5月31日，共有187名患者被随机分组，其中126名患者在Tibsovo组，61名患者在安慰剂组。43例随机接受安慰剂治疗的患者（70.5%）在影像学疾病进展和揭盲后交叉使用开放标签Tibsovo治疗。

　　结果显示，该研究达到了主要终点：与安慰剂组，Tibsovo组在无进展生存期（PFS）方面有统计学意义的显著改善（中位PFS：2.7个月  vs 1.4个月；HR=0.37；95%CI:0.25-0.54；p＜0.0001）。Tibsovo治疗组在6个月和12个月时估计的无进展生存率分别为32%和22%，而安慰剂组没有患者在6个月后疾病没有进展或死亡。

　　2021年1月公布的最终分析显示，与安慰剂组相比，Tibsovo治疗组患者在次要终点OS方面表现出改善，但没有达到统计学意义。具体数据为：Tibsovo治疗组患者中位OS为10.3个月，安慰剂组患者中位OS为7.5个月（HR=0.79；95%CI:0.56-1.12；单侧p=0.093）。

　　临床方案规定，接受安慰剂治疗的患者在疾病进展时可以转向Tibsovo治疗，事实上，在安慰剂组中有高比例的患者（70.5%）转向了Tibsovo治疗。根据保秩结构失效时间（RPSFT）模型，预先指定的交叉调整分析结果显示，安慰剂组患者的中位OS为5.1个月（HR=0.49，95%CI 0.34–0.70，单侧p<0.0001）。研究中观察到的安全性与先前公布的数据一致。

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