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囊性纤维化丨Kaftrio与ivacaftor联合用药方案扩大适应人群

时间:2021-04-29     作者:海外新特药资讯   阅读

  囊性纤维化(CF)是一种罕见的、缩短生命的遗传病,影响全球约7.5万人。CF是一种累进的多系统疾病,影响肺部、肝脏、胃肠道、鼻窦、汗腺、胰腺和生殖道。CF是由CFTR基因的某些突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失引起的。儿童必须遗传2个有缺陷的CFTR基因(父母各一个)才会患上CF。

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  近日,欧盟委员会(EC)已批准Kaftrio(ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor)与ivacaftor 150mg片剂联合用药方案标签扩展,用于治疗所有年龄≥12岁、囊性纤维化跨膜电导调节子(CFTR)基因中存在至少一个F508del突变的CF患者。

  此次标签扩展批准,基于一项全球3期研究(Study 445-104)的结果。

  该研究在年龄≥12岁、F508del-CFTR突变和CFTR门控突变(F/G)或残余功能突变(F/RF)杂合子CF患者中开展,评估了三联疗法的疗效和安全性。

  该研究由Vertex开展,以补充先前的3期试验,这些试验显示ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor与ivacaftor联合用药方案在年龄≥12岁、携带2个F508del突变(F/F)或1个F508del突变和1个最小功能突变(F/MF)的基因型CF患者中获得了阳性结果。

  来自Sduty 445-104研究的结果显示,在主要和关键次要终点(包括接受ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor与ivacaftor联合治疗的患者的肺功能)方面有统计学意义和临床意义的改善。

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