司美替尼对复发/进展性儿童低级别胶质瘤的效果和安全性？

　　儿童低级别胶质瘤(pLGGs)是儿童最常见的脑肿瘤。散发性(无1型神经纤维瘤病)视路和下丘脑胶质瘤(OPHGs)通常是多重复发的，导致明显的视力障碍。

　　近期，研究人员对儿童低级别胶质瘤患儿的功能性预后进行了优先排序。

　　本文报道了对复发/进展性OPHGs儿童进行PBTC 2期试验的结果，该试验评估了MEK-1/2抑制剂司美替尼(selumetinib，AZD6244，ARRY-142886)用于这类患者的疗效。PBTC-029的第4层纳入散发性复发/进展性OPHGs患者，以推荐的2期剂量(25 mg/m2，2/日)治疗，最多26个疗程。

　　共有25位复合条件的可评估的患者被纳入分析，既往疗程中位数为4个(1-11)。在这25位中，有6位(24%)获得部分缓解，14位(56%)的病情稳定，5位(20%)的病情发生进展。中位疗程为26个(2-26)，其中14位患者完成了全部26个疗程。

　　2年PFS为78±8.5%。25位患者中19位的视力可评估，其中4位(21%)患者的视力有所提高，13位(68%)的视力稳定，2位(11%)患者的视力进一步下降。19位患者中有5位(26%)的视野有所改善，14位(74%)的视野稳定。

　　最常见的不良反应是1/2级CPK升高、贫血、腹泻、头痛、恶心/呕吐、乏力、AST和ALT升高、低蛋白血症和皮疹。

　　综上，司美替尼对复发/进展性OPHGs患儿的耐受性良好，还可改善影像学缓解、PFS和视力预后，并延长疾病稳定期。

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