70%的甲状腺髓样癌患者会携带RET突变,而其他甲状腺癌患者中RET融合突变的比例较低,近日研究人员考察了选择性RET抑制剂Selpercatinib治疗的有效性和安全性。

该研究为RET突变型甲状腺髓样癌患者参与的I-II期试验,在55名先前接受过凡德他尼和或卡博替尼治疗的RET突变型髓样甲状腺癌患者中,接受Selpercatinib治疗的应答率为69%,1年无进展生存率为82%。88例先前未接受过凡德他尼或卡博替尼治疗的RET突变型甲状腺髓样癌患者中,Selpercatinib治疗应答率为73%,1年无进展生存率为92%。
19例先前接受过其他治疗的RET融合阳性甲状腺癌患者中,Selpercatinib治疗应答率为79%,1年无进展生存率为64%。
Selpercatinib治疗最常见的3级或更高级别不良事件是高血压(21%)、丙氨酸转氨酶水平升高(11%)、天冬氨酸转氨酶水平升高(9%)、低钠血症(8%)和腹泻(6%)。531名患者中,有12名(2%)因药物相关不良事件而停用Selpercatinib。
研究认为,Selpercatinib对RET突变型甲状腺髓样癌患者具有持久的疗效。