近日,中国临床肿瘤学会(CSCO)胃肠间质瘤专家委员会发布首版《CSCO胃肠间质瘤诊疗指南》,基石药业精准靶向药物阿泊替尼片(avapritinib,简称阿泊替尼)入选该《指南》,被推荐用于携带血小板衍生生长因子受体α(PDGFRA)D842V突变患者的一线治疗以及三线治疗失败后的患者(均为2A类证据,II类推荐)。

阿泊替尼是由Blueprint Medicines
公司开发的一款口服、强效、高选择性的KIT/PDGFRA突变激酶抑制剂,是针对这类突变的最新精准靶向治疗手段,于2020年1月在美国获FDA批准上市,用于治疗携带PDGFRA
外显子18突变(包括 PDGFRA
D842V)的不可切除或转移性胃肠道间质瘤的成年患者。该药被美国FDA授予突破性疗法、孤儿药认定和快速审评药物,并且被美国国立综合癌症网络(NCCN)临床肿瘤实践指南最新版作为2A类推荐用药。
胃肠道间质瘤是发生于胃肠道的肉瘤(肉瘤指发生在骨内或源自结缔组织的肿瘤),它起源于胃肠道壁中的细胞,最常见的发生部位是胃和小肠,是一种罕见间叶源性肿瘤。
数据显示,阿泊替尼在治疗PDGFRA 外显子18
D842V突变型胃肠道间质瘤方面表现出显著的激酶抑制能力,且患者耐受性良好。相关临床研究数据已发表在6月29日出版的《柳叶刀肿瘤学》杂志上。