Botox（保妥适）适应症增加儿童脑瘫引起的下肢痉挛的治疗

　　Botox（保妥适）由艾尔建研制，该药的主成分为高度纯化的A型肉毒杆菌毒素，是一种神经传导的阻断剂，用以治疗过度活跃的肌肉。Botox最早于1989年获批，用于治疗脸痉挛和斜视，2000年批准用于颈部肌张力障碍，之后进一步拓展到美容领域，包括除皱、瘦脸、消除眉间纹和鱼尾纹等。近些年，Botox还被批准治疗上肢痉挛、慢性偏头痛、神经性尿失禁、膀胱过度活动症、痉挛和严重腋下出汗（腋下多汗症）等多种适应症。

　　Botox于2019年6月首次获批用于治疗患有上肢痉挛的儿科患者，并于2019年10月获批用于治疗患有下肢痉挛的儿科患者，但不包括脑瘫引起的痉挛。

　　近日，美国食品和药物管理局（FDA）已批准一项补充生物制品许可申请（sBLA），支持扩大Botox（保妥适，通用名：onabotulinumtoxinA，肉毒杆菌毒素A）的使用，用于2岁及以上儿童治疗痉挛，包括脑瘫引起的下肢痉挛。

　　痉挛是一种令人衰弱的神经系统疾病，涉及肌肉僵硬，可导致上下肢肌肉紧绷。严重程度从轻到重，经常干扰正常的肌肉运动和功能。这可能会导致姿势的延迟或发育障碍。儿童痉挛的常见原因包括脑瘫、创伤性脑损伤、多发性硬化症、脊髓损伤和中风。

　　导致儿童局灶性痉挛最常见的原因是脑瘫，据估计，全球每1000名活产婴儿中约有2.5名发生脑瘫。几乎所有脑瘫患者都有运动功能受损，痉挛影响高达91%的患儿。

　　Botox治疗儿科下肢痉挛的安全性和有效性得到了一项III期研究的支持，该研究入组了300多例由脑瘫导致下肢痉挛的儿科患者（2-17岁）。

　　艾伯维肉毒杆菌和神经毒素高级副总裁兼首席科学官Mitchell F.Brin医学博士表示：“脑瘫是小儿痉挛最常见的病因，会对儿童的发育和生活质量产生深远影响。由于其安全性和有效性，我们很高兴Botox现在可以更广泛地支持医生治疗儿童痉挛。”

　　在美国，截至目前，Botox已被FDA批准用于11个治疗适应症。

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