上皮样肉瘤治疗药物Tazverik获批，首个EZH2抑制剂！

　　近日，Epizyme公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已加速批准表观遗传学药物Tazverik（tazemetostat），用于治疗16岁及以上、不符合完全切除条件的转移性或局部晚期上皮样肉瘤（ES）儿科和成人患者。该药是一种口服、首创EZH2抑制剂。

　　Tazverik的活性药物成分tazemetostat是一种口服、强效、首创（first-in-class）、EZH2抑制剂。EZH2是一种组蛋白甲基转移酶，如被异常激活，将导致控制细胞增殖的基因失调，从而可引起非霍奇金淋巴瘤（NHL）及其他多种实体瘤细胞的无限制迅速生长。tazemetostat可通过抑制EZH2酶活性而发挥抗肿瘤作用。在临床研究中，tazemetostat在治疗早期就表现出了安全有效地缩小甚至消除肿瘤的能力。

　　此次批准，基于一项正在进行的II期研究中ES队列62例患者的数据。该队列数据已在2019年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布。结果显示，tazemetostat治疗获得了临床意义的、持久的缓解，并且安全性和耐受性良好。

　　这62例患者中，有24例为初治患者，38例为复发性和/或难治性患者。研究中，患者接受800mg剂量Tazverik治疗，每日2次，直至疾病进展或毒性达到不可接受的水平。肿瘤缓解评估每8周进行一次。中位随访14个月（0.4-31）的数据显示，总缓解率（ORR）为15%，其中完全缓解率（CR）为1.6%，部分缓解率（PR）为13%。病情缓解的9例患者中，有6例（67%）缓解持续时间在6个月或更长时间。

　　研究中，服用Tazverik的患者最常见的副作用是疼痛、疲劳、恶心、食欲下降、呕吐和便秘。