Tazverik获批新适应症用于滤泡性淋巴瘤的治疗，Tazverik是什么？

　　近日，美国食品和药物管理局（FDA）批准表观遗传学药物Tazverik（tazemetostat），用于以下2种不同的滤泡性淋巴瘤（FL）适应症：（1）其肿瘤经FDA批准的检测方法证实为EZH2突变阳性、先前接受过至少2种系统疗法的复发或难治性（R/R）FL成人患者；（2）没有令人满意的替代治疗选择的R/R FL成人患者。上述适应症通过加速审批程序和优先审查程序获得批准。

　　Tazverik是什么？

　　Tazverik的活性药物成分为tazemetostat，这是一种口服、强效、首创、EZH2抑制剂。EZH2是一种组蛋白甲基转移酶，如被异常激活，将导致控制细胞增殖的基因失调，从而可引起非霍奇金淋巴瘤（NHL）及其他多种实体瘤细胞的无限制迅速生长。tazemetostat可通过抑制EZH2酶活性而发挥抗肿瘤作用。在临床研究中，tazemetostat在治疗早期就表现出了安全有效地缩小甚至消除肿瘤的能力。

　　2020年1月，Tazverik获美国FDA加速批准，用于治疗年龄≥16岁、不符合完全切除条件的转移性或局部晚期上皮样肉瘤（ES）儿科和成人患者。

　　此次滤泡性淋巴瘤适应症批准是基于一项开放标签、单臂、多中心II期研究（Study E7438-G000-101， NCT01897571）的数据。该研究入组了携带EZH2激活突变的FL患者（n=45）和携带野生型EZH2的FL患者（n=54）。

　　根据独立审查委员会（IRC）的审查结果：（1）在EZH2突变患者中，Tazverik治疗的总缓解率（ORR）分别为69%，完全缓解率（CR）为12%、部分缓解率（PR）为57%，中位缓解持续时间（DOR）为10.9个月。（2）在野生型EZH2患者中，ORR为34%，CR为4%、PR为30%，中位DOR为13.0个月。该研究中，Tazverik的安全性和耐受性良好。