首个口服治疗药物Pomalyst(泊马度胺)治疗卡波西肉瘤效果怎么样？

　　卡波济肉瘤是一种罕见的癌症，通常表现为皮肤损害，但也可能在身体的其他部位发展，包括肺部，淋巴结和消化系统。在美国，这种疾病的发病率约为每年每百万人中有6例，并且主要影响免疫功能低下的人。口服疗法是卡波西肉瘤患者的首个新治疗选择。

　　Pomalyst的批准基于1/2期开放标签，总共28位患者（18位HIV阳性，10位HIV阴性）接受5 mg的Pomalyst，每天一次，共21天，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。该试验排除了有症状的肺或内脏卡波西肉瘤，静脉或动脉血栓栓塞病史或促凝血疾病的患者。在整个治疗期间，患者每天接受一次阿司匹林81 mg的血栓预防。首次反应的中位时间为1.8个月（0.9至7.6）。

　　对于所有患者，ORR分别为71％（95％CI：51，87），其中14％（4/28）的患者达到CR和57％（16/28）的患者达到PR。所有患者的中位缓解时间为12.1个月（95％CI：7.6、16.8）。此外，有响应的患者中有一半（50％）的Pomalyst疗效持续超过12个月。

　　最常见的不良反应包括实验室异常（≥30％）是中性粒细胞计数或白细胞减少，肌酐或葡萄糖升高，皮疹，便秘，疲劳，血红蛋白，血小板，磷酸盐，白蛋白或钙减少，ALT升高，恶心和腹泻。

　　在接受Pomalyst治疗的28例患者中评估了不良反应。不良反应（≥20％）包括斑丘疹（71％），便秘（71％），疲劳（68％），恶心（36％），腹泻（32％），咳嗽（29％），呼吸困难（29％） ，周围水肿（29％），上呼吸道感染（29％），肌肉痉挛（25％），甲状腺功能减退（21％），皮肤干燥（21％）和发冷（21％）。 3级或4级不良反应包括斑丘疹（3.6％），腹泻（3.6％）和周围水肿（3.6％）。与基线相比恶化的3级或4级实验室异常（≥5％）包括中性粒细胞绝对计数降低（50％），磷酸盐降低（25％），葡萄糖升高（7％）和肌酸激酶升高（7％）。

　　处方信息的黑框警告中强调Pomalyst可能会造成胎儿伤害，在孕妇中禁用。