全球首个早衰症药物Zokinvy将于11月批准上市，将死亡风险降低88%！

　　近日，Eiger公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理Zokinvy（lonafarnib）的新药申请（NDA）。该NDA寻求加速批准Zokinvy，用于治疗早衰症（Progeria，又称：哈金森-吉尔福德早衰综合征，HGPS）和早衰样核纤层蛋白病（Progeroid Laminopathies）。

　　如果获得批准，Zokinvy将成为全球第一个治疗早衰症的药物。此前，Zokinvy已被美国FDA和欧盟EMA授予治疗早衰症和早衰样核纤层蛋白病的孤儿药资格（ODD）、被FDA授予突破性药物资格（BTD）和罕见儿科疾病资格（RPDD）。

　　早衰症是一种极为罕见和致命的疾病，可导致儿童过早衰老。若未经治疗，早衰症儿童将死于心脏病，平均死亡年龄14.5岁。目前，针对早衰症和早衰样核纤层蛋白病，还没有批准的治疗方法。

　　Zokinvy的活性药物成分为lonafarnib，这是一种首创的、口服法尼基转移酶抑制剂（FTI），已被证实在早衰症儿童和年轻成人患者中可延长生存时间。2018年发表于《美国医学会杂志》（JAMA）上的一项研究表明，在早衰症患者中，lonafarnib单药治疗将死亡风险降低了88%，报告的最常见不良反应是胃肠道症状。许多早衰患者已接受lonafarnib持续治疗超过10年。

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