FDA批准Jelmyto（mitomycin，丝裂霉素）肾盂肾盏凝胶制剂治疗成人低级别上尿路上皮癌！

　　美国食品和药物管理局（FDA）已快速批准Jelmyto（mitomycin，丝裂霉素）肾盂肾盏凝胶制剂，这是一种首创的（first-in-class）药物，用于治疗成人低级别上尿路上皮癌（LG-UTUC）。

　　近日，UroGen制药公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已快速批准Jelmyto（mitomycin，丝裂霉素）肾盂肾盏凝胶制剂，这是一种首创的（first-in-class）药物，用于治疗成人低级别上尿路上皮癌（LG-UTUC）。Jelmyto通过优先审查程序获得批准，此前还被授予了突破性药物资格（BTD）。

　　Jelmyto是第一个也是唯一一个被批准用于治疗LG-UTUC的非手术治疗选择。

　　Jelmyto由丝裂霉素（一种化疗药物）和无菌凝胶组成，使用UroGen专有的缓释RTGel™ 技术开发。该药被设计为使尿路组织长时间暴露于丝裂霉素，从而使非手术手段治疗肿瘤成为可能。

　　此次批准，是基于III期OLYMPUS试验的阳性结果。该试验显示，Jelmyto在成人LG-UTUC患者中实现了临床意义的疾病根除：完全缓解率高达58%，中位缓解持续时间（DOR）尚未达到。这些数据表明，对于LG-UTUC这种罕见且难以治疗的癌症患者，Jelmyto将提供一种有效的、保留肾脏的治疗选择。

　　该研究结果包括：（1）在意向性治疗人群和诊断时被认为不能手术切除的亚组人群中，完全缓解率（CR，主要终点）为58%。（2）在评估缓解持久性的12个月时间点，19例患者仍然处于CR状态，7例患者出现疾病复发，9例患者继续随访评估12个月缓解数据。（3）Kaplan-Meier分析评估的12个月缓解持久率为84%（基于中期数据）。（4）最常见的不良反应（＞20%）为输尿管梗阻、腰痛、尿路感染、血尿、肾功能不全、疲劳、恶心、腹痛、排尿困难和呕吐，大多数不良事件为轻到中度，使用现有的治疗方法可以控制，未发生与治疗相关的死亡。

　　LG-UTUC是一种发生在上尿路、输尿管和肾脏的罕见癌症。在美国，每年大约有6000-7000名新的或复发性LG-UTUC患者。泌尿系统解剖结构复杂，治疗难度大。目前的护理标准包括多次手术，大多数患者需要根治性肾输尿管切除术，包括切除肾盂、肾、输尿管和膀胱袖套。使治疗更为复杂的是，LG-UTUC最常见于70岁以上的患者，这些患者可能已经有肾功能受损，并可能因大手术而遭受进一步的并发症。

　　OLYMPUS试验的首席调查员、德克萨斯州贝勒医学院泌尿学教授Seth Lerner医学博士表示：“根治性肾输尿管切除术与肾功能下降和其他并发症有关，Jelmyto将为那些可能需要根治性肾输尿管切除术治疗的患者提供一种新的非手术治疗方法。这种新颖的、微创的、保留肾脏的治疗方法有可能改变低级别上尿路上皮癌的治疗方式，帮助患者避免与手术和肾脏丧失相关的长期并发症。”