新药naxitamab治疗复发/难治性高危神经母细胞瘤在美申请上市

　　神经母细胞瘤是一种极具侵袭性的肿瘤，是婴幼儿最常见的肿瘤之一，尽管近年来强化多模式治疗已提高了生存率，但幸存者有很高的复发风险。

　　近日，Y-mAbs公司（是一家处于后期临床阶段的生物制药公司，致力于开发和商业化新型、基于抗体的癌症治疗产品。）宣布，通过美国食品和药物管理局（FDA）的滚动审评程序（Rolling Review）提交naxitamab治疗复发/难治性高危神经母细胞瘤的生物制品许可申请（BLA）的工作已于3月31日完成。

　　naxitamab是一种靶向GD2抗原的人源化单克隆抗体，GD2抗原表达在神经外胚层生成的肿瘤表面，包括神经母细胞瘤、黑色素瘤和骨肉瘤等肿瘤。naxitamab通过与肿瘤表面的GD2抗原结合，能够触发抗体介导的细胞毒性反应并激活免疫系统中的补体系统，从而达到杀伤肿瘤的效果。

　　目前，naxitamab正处于临床开发，用于治疗复发/难治性高危神经母细胞瘤、骨肉瘤以及其他GD2阳性肿瘤。在美国，FDA已授予naxitamab治疗神经母细胞瘤和骨肉瘤的孤儿药资格（ODD）；在2018年8月，FDA还授予了naxitamab突破性药物资格（BTD），联合GM-CSF治疗高危神经母细胞瘤。

　　naxitamab BLA基于2项关键性II期研究（201和12-230）的安全性和有效性数据。去年10月，Y-mAbs公司在法国里昂举行的国际儿童肿瘤学会（SIOP）年会上公布了naxitamab联合GM-CSF治疗复发/难治性高危神经母细胞瘤儿童患者12-230研究（NCT01757626）的数据。

　　该研究的一个亚组包括28例原发性难治性高危神经母细胞瘤儿童患者，这些患者对强化诱导治疗无效，并且超过一半的患者也对二线化疗难治。研究中，这些患者接受了naxitamab与GM-CSF联合治疗。结果显示，客观缓解率（ORR）为78%、有50%的患者无进展生存期（PFS）达到24个月。

　　该研究的另一个亚组包括35例对挽救性疗法（salvage therapy）有抵抗力的复发性神经母细胞瘤儿童患者，其中30例可评估疗效。有三分之一的患者在入组研究前疾病复发两次或两次以上，有89%的患者曾接受过抗GD2药物治疗。在这组患者中，naxitamab与GM-CSF联合治疗的总缓解率（ORR）为37%，表明该治疗方案在这类难治性患者中具有显著临床益处。

　　海得康服务提供全球最新上市药品的咨询，帮助中国患者了解国际新药动态，选择更新更有效的治疗药物和治疗手段。可以帮助中国患者到美国、英国、德国、日本、印度、孟加拉、泰国、柬埔寨、港澳台地区就医。

　　【海得康优势】

　　1.专业海外就医机构：合作伙伴遍及全球顶级医院。

　　2.国家创业基金支持：获得北京市中关村国家级创业支持基金，获得“中关村国家自主创新示范区海外人才支持资金”。

　　3.专业服务团队：由资深医疗领域海归，医学博士组成。