艾曲泊帕对儿童慢性ITP患者疗效和安全性怎么样？

　　在两项双盲安慰剂对照试验中评估了艾曲波帕对1岁及以上的疗效和安全性。根据ITP确诊的时间，试验的时间有所不同：至少6个月或至少12个月。在试验期间，剂量可以每两周增加一次，每天最多75mg。

　　血小板计数超过200×10^9 /L时降低艾曲波帕的剂量；血小板计数超过400×10^9 /L时中断或减少艾曲波帕的剂量。

　　在PETIT2研究中(NCT01520909)，血小板计数小于30 x 10^9 /L的难治性或复发且至少接受过一次ITP治疗的患者按年龄分层，随机接受艾曲波帕(n = 63)或安慰剂(n = 29)治疗。

　　年龄在6至17岁之间的患者的起始剂量为每日50mg（体重大于27公斤的患者为每日50mg，体重不足27公斤的患者为每日37.5mg）。东亚地区6至17岁的患者，不论体重如何，每天服用一次，每次25mg。1 ~ 5岁患者口服混悬液的起始剂量为1.2 mg/kg，每日1次(东亚患者0.8 mg/kg，每日1次)。

　　入组患者的人群特征为：中位年龄9岁，女性占48%。大约62%的患者的血小板基线计数小于或等于15×10^9 /L。在接受过至少两种ITP治疗(主要是皮质类固醇和免疫球蛋白)的患者中，接受艾曲波帕治疗的患者占73%，而接受安慰剂治疗的患者占90%。4名接受艾曲波帕治疗的患者均接受过脾切除术。

　　在本试验中，艾曲波帕的疗效是通过在随机双盲期的8周（5~12周）中至少有6周的时间里，达到血小板计数≥50 x 10^9 /L(在没有救援治疗的情况下)的受试者所占比例来评估的。

　　试验结果表明，12~17岁的两组患者（艾曲波帕 VS 安慰剂）中，达到血小板计数≥50 x 10^9 /L的患者比例分别为42% VS 10%；

　　6~11岁的两组患者中，达到血小板计数≥50 x 10^9 /L的患者比例分别为44% VS 0%；

　　1~5岁的两组患者中，达到血小板计数≥50 x 10^9 /L的患者比例分别为36% VS 0%。

　　在PETIT研究(NCT00908037)中，血小板计数小于30 x 10^9 /L的难治性或复发且至少接受过一次ITP治疗的患者按年龄分层，随机接受艾曲波帕或安慰剂治疗。

　　年龄在12至17岁之间的患者，不论体重或种族，每日一次的初始剂量为37.5mg。年龄在6至11岁之间的患者的初始剂量为每日50mg（大于或等于27公斤者为每日50mg，小于27公斤者为每日25mg）。东亚这一年龄范围的患者每次减少剂量至25mg(大于或等于27公斤者)和12.5mg(小于27公斤者)，每日一次。1 ~ 5岁患者口服混悬液的起始剂量为每日1.5 mg/kg(东亚患者每日0.8 mg/kg)。

　　患者的人群特征为：中位年龄10岁，女性占60%。大约51%的患者基线血小板计数小于或等于15×10^9 /L。在接受过至少两种ITP治疗(主要是皮质类固醇和免疫球蛋白)的患者中，接受艾曲波帕治疗的患者占84%，接受安慰剂治疗的患者占86%。接受艾曲波帕治疗的组中有5例患者接受过脾切除术。

　　在本试验中，艾曲波帕的疗效是通过在随机双盲期的第1周至第6周期间，血小板计数大于或等于50 x 10^9 /L(在没有救援治疗的情况下)的患者所占比例来评估的。

　　试验结果表明，12~17岁的两组患者（艾曲波帕 VS 安慰剂）中，达到血小板计数≥50 x 10^9 /L的患者比例分别为62% VS 0%；

　　6~11岁的两组患者中，达到血小板计数≥50 x 10^9 /L的患者比例分别为63% VS 33%；

　　1~5岁的两组患者中，达到血小板计数≥50 x 10^9 /L的患者比例分别为60% VS 80%。

　　在随机的双盲期，接受艾曲波帕治疗的儿童患者需要抢救治疗的比例低于安慰剂治疗的患者(13% VS 50%)。

　　在儿童患者中，艾曲波帕组最常见的不良反应有：上呼吸道感染（17%）、鼻咽炎（12%）、咳嗽（9%）、腹泻（9%）、发热（9%）、腹痛（8%）、口咽痛（8%）、牙痛（6%）、ALT升高（6%）、皮疹（5%）、AST升高（4%）、流鼻涕（4%）。

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