近日，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，推荐批准靶向抗癌药Tukysa（tucatinib），联合曲妥珠单抗（trastuzumab）和卡培他滨（capecitabine），用于治疗先前已接受过至少2种抗HER2方案的局部晚期或转移性HER2阳性乳腺癌患者。　　Tukysa已在美国、加拿大、瑞士、新加坡、澳大利亚获得批准。　　CHMP的积极审查意见，基于关键性HER2CLIMB临床试验的数据。这是一项随机（2:1）、双盲、安慰剂对照、阳性药物对照试验，在局部晚期不可切除性或转移性HER2阳性乳腺癌患者中开展，将tucatinib与曲妥珠

　　近日，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，推荐批准扩大Doptelet（avatrombopag）的适用范围，用于治疗对其他治疗方法（如皮质类固醇，免疫球蛋白）无效的原发性慢性免疫性血小板减少症（ITP）成人患者。　　免疫性血小板减少症（ITP）是一种自身免疫性疾病，其特点是血小板计数量少，导致淤伤和出血风险增加。据估计，每百万人中有100人患有ITP，当症状持续超过12个月时，这种疾病被认为是慢性的。原发性ITP在成人群体中的发病率为每年每十万人中有3.3人患病。目前，ITP尚无治愈疗法，这些患者

　　Alnylam制药公司第三款RNAi药物Oxlumo（lumasiran）获得了美国FDA批准，用于治疗原发性高草酸尿症1型（PH1）。　　Oxlumo也获得了欧盟委员会（EC）批准，用于治疗所有年龄段的PH1患者。PH1是一种极为罕见的疾病，可影响所有年龄段人群，其特点是草酸生成过多，可导致终末期肾病（ESKD）和其他全身并发症。　　Oxlumo是第一种显示出显著减少尿草酸排泄量的潜在疗法。3期临床数据显示，Oxlumo治疗显著减少了肝脏中草酸的生成，这可能解决PH1的内在病理生理学问题。Oxlumo的批准上市，将对PH1患者产生有意义的临床影响。　　此次批准，基

　　近日，靶向抗癌药Trodelvy（sacituzumab
govitecan-hziy）治疗转移性三阴性乳腺癌（mTNBC）3期ASCENT试验的新数据。　　结果继续证实，在传统上面临不良结局的患者群体中，Trodelvy与化疗相比显示出高临床活性，无论TROP-2表达水平如何。　　2020年4月，Trodelvy获得美国FDA加速批准，用于先前已接受过至少2种疗法治疗转移性疾病的mTNBC成人患者。该批准基于单臂多中心II期研究的总缓解率（ORR=33.3%）和缓解持续时间（中位DOR=7.7个月）数据。　　基于3期ASCENT试验中Trodelvy的总体疗效和安全性结果，吉利德已向美国FDA提交了一份

　　近日，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，建议批准Rukobia（fostemsavir）600mg缓释片，联合其他抗逆转录病毒（ARV）药物，用于治疗无法构建抑制性抗病毒方案的多重耐药HIV-1成人感染者。　　Rukobia是一种治疗HIV-1感染的新型附着抑制剂。　　2020年6月，Rukobia获得美国FDA批准，适应症为：联合其他ARV药物，用于治疗曾尝试过多种HIV疗法（heavily
treatment-experienced，HTE）、并且由于耐药/不耐受或安全性的考虑而对其当前ARV方案治疗失败的多重耐药HIV-1成人感染者。　　在关键III期B

　　在全球范围内，膀胱癌是第十大常见癌症。在2018年，新确诊的膀胱癌病例超过50万，全球约20万人死于膀胱癌。尿路上皮癌（UC）约占膀胱癌的90%。对于晚期UC患者，5年生存率仅为5%。据估计，约4%的膀胱癌患者在确诊时已处于晚期阶段。　　近日，欧盟委员会（EC）发布一份积极审查意见，建议批准抗PD-L1疗法Bavencio（avelumab），作为一种单药疗法，用于接受一线含铂化疗后病情没有进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌（UC）成人患者的一线维持治疗。　　Bavencio是由辉瑞和默克合作开发的一款免疫肿瘤学药物，于2017年5月获得美国FDA加速批

　　卵巢癌是妇科恶性肿瘤，70%的患者就诊时已是晚期。卵巢癌首选治疗模式为肿瘤细胞减灭术联合以铂类为基础的化疗。虽然大多数患者经过初始治疗可获得临床缓解，但仍有70%的患者在3年内复发，5年生存率不足50%。　　12月14日，恒瑞医药的多腺苷二磷酸核糖聚合酶（PARP）抑制剂氟唑帕利（受理号：CXHS1900033）获NMPA批准上市，这是首个国产PARP抑制剂药物。　　适应症为：单药治疗既往经过二线及以上化疗的伴有BRCA1/2致病性或疑似致病性突变的复发性卵巢癌。　　BRCA1/2基因是抑癌基因，在DNA损伤修复、细胞正常生长等方面均具有重要作用

　　近日，日本推出Jyseleca（filgotinib，200mg和100mg片剂），用于治疗对常规疗法应答不足的类风湿性关节炎（RA）成人患者，包括预防结构性关节损伤。该药是一种新的、每日口服一次的、选择性JAK1抑制剂，于今年9月获得日本厚生劳动省（MHLW）批准。　　监管方面，Jyseleca在日本获批的同一天，也获得了欧盟委员会的批准，用于治疗对一种或多种疾病修饰抗风湿药物（DMARD）应答不足或不耐受的中度至重度RA成人患者。今年11月初，Jyseleca治疗溃疡性结肠炎（UC）的新适应症也获得了欧洲药品管理局受理。　　在美国方面，FDA在今年8月发布

　　肺癌是全世界癌症相关死亡的头号原因。NSCLC约占肺癌的80-85%。ALK阳性肿瘤约占NSCLC病例的3-5%。在靶向疗法和免疫疗法上市之前，晚期NSCLC患者的5年生存率只有5%。　　近日辉瑞公布了2款ALK靶向肺癌药Lorbrena（劳拉替尼）和Xalkori（克唑替尼）一线治疗晚期间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性非小细胞肺癌（NSCLC）头对头III期CROWN研究的阳性结果。　　数据显示，与Xalkori相比，Lorbrena治疗将疾病进展或死亡风险显著降低了72%（HR=0.28，p＜0.001），并且颅内缓解率方面显著提高（客观缓解率ORR：82%
vs 23%；完全缓解率CR：71% vs 8

　　免疫性血小板减少症（ITP）是一种罕见的、严重的自身免疫性疾病，特征是免疫介导的血小板破坏和血小板生成受损，导致血液中血小板计数低（血小板减少症），易出血，并对患者生活质量产生不利影响。对于接受皮质类固醇治疗病情复发或有抵抗的ITP患者，在实现快速和持久缓解方面，仍存在着显著未满足的医疗需求。　　美国FDA近日授予rilzabrutinib治疗免疫性血小板减少症（ITP）的快速通道资格（FTD）。rilzabrutinib是一款在研的口服布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂。　　研究数据显示，rilzabrutinib能够阻断炎症免疫细胞、消除自身抗体

　　2020年8月26日，基于美国食品药品监督管理局（FDA）发布的药品安全性通讯，对2017年5月16日发布的《FDA药品安全性通讯：FDA确认糖尿病药物卡格列净（Invokana、Invokamet、Invokamet
XR）伴随腿部和足部截肢风险升高》进行更新，删除相关黑框警告。　　基于对3项临床试验新数据的评价，FDA从糖尿病药物卡格列净（Invokana、Invokamet、Invokamet
XR）的处方信息中删除了截肢风险方面的黑框警告。　　卡格列净最初被批准在结合节食和锻炼时用于降低2型糖尿病成人患者的血糖。基于当时对卡格列净截肢风险与其潜在获益的评估，FDA在2

　　2020年11月10日讯 /生物谷BIOON/
--百时美施贵宝（BMS）近日公布了评估新型抗炎药deucravacitinib（BMS-986165）治疗银屑病关节炎（PsA）一项正在进行的II期临床研究的结果。该研究在活动性PsA成人患者中开展，将2种剂量deucravacitinib（6mg、12mg，每日一次）与安慰剂进行了对比。结果显示，研究达到了主要终点和全部关键次要终点。　　deucravacitinib是处于临床研究评估治疗多种免疫介导性疾病的第一个也是唯一一个新型、口服、选择性酪氨酸激酶2（TYK2）抑制剂。上周，deucravacitinib治疗银屑病的关键3期研究POETYK
PSO-1达

　　近日，欧盟委员会（EC）宣布批准Calquence（acalabrutinib，阿卡替尼），用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）成人患者，具体为：（1）作为一种单药疗法或联合obinutuzumab，治疗先前没有接受过治疗的CLL成人患者；（2）作为一种单药疗法，治疗先前接受过至少一种疗法的CLL成人患者。　　CLL是成人中最常见的白血病类型。在美国，Calquence于2019年11月获得FDA批准，用于治疗CLL或小细胞淋巴瘤（SLL）成人患者。　　此次欧盟批准，基于2项III期研究（ELEVATE-TN，ASCEND）的结果。这2项研究分别证实，在一线治疗CLL以及治疗复发性或难治

　　近日，欧盟委员会（EC）已批准抗PD-1疗法Opdivo欧狄沃联合Yervoy易普利姆玛和2个周期的含铂化疗，一线治疗肿瘤中无致敏EGFR突变或ALK易位的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。　　此次批准基于3期CheckMate-9LA试验的数据，结果显示：在先前没有接受过治疗的转移性NSCLC患者中，与单用化疗相比，Opdivo+Yervoy+2个周期化疗联合用药方案改善了总生存期（OS，主要终点）和无进展生存期（PFS，次要终点）、提高了总缓解率（ORR，次要终点）、延长了缓解持续时间（DoR）。Opdivo+Yervoy+2个周期化疗的安全性反映了一线NSCLC治疗中免疫

　　特应性皮炎（AD）是一种严重的慢性炎症性皮肤病，主要表现为剧烈的瘙痒、明显的湿疹样变和皮肤干燥。该病常常自婴幼儿发病，部分患者延续终生。　　Olumiant的活性药物成分为baricitinib，该药是一种每日口服一次的选择性、可逆性JAK1和JAK2抑制剂，目前处于临床开发，用于多种炎症性疾病和自身免疫性疾病的治疗，包括类风湿性关节炎（RA）、银屑病、糖尿病肾病、特应性皮炎、系统性红斑狼疮等。JAK酶有4种，分别为JAK1、JAK2、JAK3和TYK2。JAK-依赖性细胞因子参与多种炎症和自身免疫性疾病的发病过程，提示JAK抑制剂或可广泛用于治疗

　　Olumiant目前处于临床开发，用于多种炎症性疾病和自身免疫性疾病的治疗，包括类风湿性关节炎（RA）、银屑病、糖尿病肾病、特应性皮炎、系统性红斑狼疮等。　　JAK酶有4种，分别为JAK1、JAK2、JAK3和TYK2。JAK-依赖性细胞因子参与多种炎症和自身免疫性疾病的发病过程，提示JAK抑制剂或可广泛用于治疗各种炎症性疾病。在激酶检测试验中，baricitinib针对JAK1和JAK2表现出的抑制强度要比JAK3高出100倍。　　截至目前，Olumiant已获全球60多个国家（包括美国、欧盟和日本）批准，作为一种单药或联合甲氨蝶呤，用于对一种或多种疾病修饰抗风

　　特应性皮炎（AD）是一种严重的慢性炎症性皮肤病，主要表现为剧烈的瘙痒、明显的湿疹样变和皮肤干燥。该病常常自婴幼儿发病，部分患者延续终生，可因慢性复发性湿疹样皮疹、严重瘙痒、睡眠缺失、饮食限制以及心理社会影响而严重影响患者的生活质量。　　近日，欧盟委员会（EC）已批准口服JAK抑制剂Olumiant（baricitinib）一个新的适应症：用于治疗适合系统治疗的中度至重度特应性皮炎（AD）成人患者。　　此次批准，基于Olumiant治疗AD的3期BREEZE-AD临床开发项目的数据，包括：　　（1）Olumiant治疗中重度AD患者的2项单药研究BREEZE

　　近日，优时比（UCB）公布了评估新型抗炎药bimekizumab治疗中度至重度斑块型银屑病成人患者3期临床研究BE
SURE的详细结果。这是一项头对头（head-to-head，H2H）研究，将bimekizumab与艾伯维旗舰产品Humira（修美乐，通用名：adalimumab，阿达木单抗）进行了比较。数据显示，研究达到了全部主要和次要终点：与Humira相比，接受bimekizumab治疗的患者皮损清除率更高。　　BE
SURE（NCT03412747）是一项随机、双盲、阳性药物对照III期研究，比较了bimekizumab与Humira治疗中度至重度斑块型银屑病成人患者的疗效和安全性。该研究包括一

　　劳拉替尼Lorlatinib后线治疗ALK+/ROS1+非小细胞肺癌，总体ORR为56.4%，颅内ORR为74%。　　试验纳入36例ALK+肺癌，3例ROS1肺癌。均接受过克唑替尼和至少一线化疗，予劳拉替尼Lorlatinib。　　结果显示，3例患者完全缓解，19例患者部分缓解，客观缓解率ORR为56.4%，疾病控制率DCR为97.4%。颅内ORR为74%，颅内DCR为100%。　　劳拉替尼最常见的是高胆固醇血症(82%，3-4级25%)，水肿(71,8%)，体重增加(38.5%)。试验证实Lorlatinib后线治疗ALK+/ROS1+NSCLC，具有较高的颅内活性和良好的安全性。　　劳拉替尼（Lorlatinib），是第三代”ALK /

　　9月11日，The Lancet
Oncology在线发表的一项研究显示，与阿比特龙或恩扎卢胺相比，卡巴他赛可显著改善转移性去势抵抗性前列腺癌（mCPRC）患者的生活质量。　　CARD（NCT02485691）是一项随机、多中心、开放标签的临床Ⅳ期研究，涉及13个欧洲国家共62个研究中心。纳入年龄≥18岁、ECOG
PS≤2分并确诊为mCPRC的患者，共225例。1：1随机分组后，卡巴他赛组患者为129例，恩扎卢胺组患者为126例。　　先前已有研究显示，与阿比特龙或恩扎卢胺相比，卡巴他赛可显著改善患者的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。本次研究主要报道了患