进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）是一种罕见的遗传性肝病，患者因胆汁酸代谢异常导致顽固性瘙痒、黄疸和肝功能损伤。奥维西巴特作为全球首个靶向回肠胆汁酸转运体（IBAT）的抑制剂，通过阻断90%以上的胆汁酸肠肝循环再摄取，显著降低肝脏和体循环中的胆汁酸浓度，从而缓解症状并改善生活质量。然而，不同年龄段患者的疗效存在差异。

　　PEDFIC-1研究纳入62例6个月至15.9岁的PFIC患者，结果显示，奥维西巴特治疗24周后，瘙痒评分（ObsRO）较基线降低1分，血清胆汁酸（sBA）水平下降104μmol/L，而安慰剂组无显著变化。长期随访（PEDFIC-2研究）显示，61%的患者瘙痒评分持续降低≥1分，sBA水平平均下降57.97μmol/L。此外，患者身高标准差评分（SDS）从-2.1提升至-1.5，体重SDS从-1.8提升至-1.2，证明长期治疗可逆转生长迟缓。

　　青少年与成人患者疗效分化

　　在PEDFIC汇总分析中，119例患者覆盖所有PFIC亚型，其中PFIC 2型患者sBA降幅最大（平均-120μmol/L），瘙痒评分改善1.5分；而PFIC 1/3型患者瘙痒评分改善更显著（平均-1.8分），且睡眠质量提升（入睡困难天数从74%降至32%）。值得注意的是，青少年和成人患者因疾病持续时间更长、肝纤维化程度更高，其疗效可能弱于儿童患者。例如，在ASSERT研究中，Alagille综合征患者（平均年龄12岁）使用奥维西巴特后，sBA水平平均降低超过100μmol/L，但瘙痒缓解率略低于儿童PFIC患者。

　　年龄相关不良反应差异

　　奥维西巴特在儿童中的不良反应主要为发热（31%）和腹泻（24%），且多为轻中度；而在成人中，腹泻发生率可能更高（约30%），且需警惕肝功能异常（ALT/AST升高）和脂溶性维生素缺乏。此外，儿童患者因体重较低，需根据年龄和体重调整剂量（40-120μg/kg/日），而成人通常采用固定剂量（2.5-5mg/日）。

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