英国药品和保健产品管理局（MHRA）近日正式批准Ekterly（sebetralstat）上市，用于治疗12岁及以上成人和青少年遗传性血管性水肿（HAE）的急性发作。这一决定标志着Ekterly成为英国首个且目前唯一获批的按需口服HAE治疗药物，患者可在发作初期随时随地自行服药，无需依赖注射治疗，为疾病管理带来了革命性突破。

　　遗传性血管性水肿（HAE）是一种由基因突变引起的罕见遗传病，全球发病率约为1/50,000。患者体内缺乏C1酯酶抑制物（C1-INH），导致缓激肽等血管活性物质过度释放，引发全身多部位反复、不可预测的疼痛性肿胀。攻击部位常包括面部、四肢、生殖器、胃肠道及上呼吸道，其中喉头水肿可能因窒息危及生命，而腹部肿胀则常被误诊为急腹症，导致不必要的手术。

　　Ekterly是一种口服选择性血浆激肽释放酶抑制剂，其作用机制为阻断缓激肽的生成路径。在HAE发作初期，患者体内激肽释放酶过度激活，将高分子量激肽原（HK）转化为缓激肽，引发血管渗漏和组织肿胀。Ekterly通过抑制激肽释放酶，从源头减少缓激肽的产生，从而快速缓解症状。

　　临床研究显示，Ekterly在服药后1-2小时内即可显著降低血浆激肽释放酶活性，4小时内缓激肽水平恢复至基线，这与患者症状缓解时间高度吻合。

　　KONFIDENT试验：口服疗效媲美注射，安全性优异

　　MHRA的批准基于关键Ⅲ期KONFIDENT试验的积极结果。该研究纳入126例12岁及以上HAE患者，随机分配至Ekterly 300 mg、600 mg或安慰剂组，在发作初期自行服药。主要终点为从服药到症状开始缓解及完全消退的时间。

　　结果显示：

　　症状缓解时间：Ekterly 600 mg组中位数时间为1.9小时，显著短于安慰剂组的6.7小时（p<0.001）；300 mg组中位数时间为2.5小时，亦优于安慰剂。

　　完全消退时间：600 mg组中位数时间为7.2小时，安慰剂组为23.7小时（p<0.001）。

　　安全性：Ekterly组不良事件发生率与安慰剂相当，最常见为头痛（6%-9%）和恶心（3%-6%），无严重不良事件报告。

　　目前，Ekterly已在英国率先上市，KalVista公司正积极推进其在欧盟、美国等地区的注册申请。

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