慢性髓性白血病（CML）和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ ALL）患者常因BCR-ABL1激酶区突变（如T315I）对伊马替尼等一代/二代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）产生耐药性。

　　普纳替尼作为第三代TKI，通过抑制包括T315I在内的多种耐药突变，成为耐药患者的关键治疗选择。PACE临床试验（NCT01207440）显示，普纳替尼治疗T315I突变CML慢性期患者，48个月时主要分子学缓解（MMR）率达55%，总生存率达73%；对非T315I突变患者，MMR率亦达49%。此外，其在Ph+ ALL中的疗效同样显著，3个月时完全血液学缓解率达88%。

　　普纳替尼的独特优势在于其广谱突变抑制能力。研究证实，除T315I外，其对E255K、Y253H等高危突变亦有效，且能穿透血脑屏障，预防中枢神经系统复发。然而，其治疗需平衡疗效与安全性风险。长期随访显示，普纳替尼治疗组动脉闭塞事件（如心肌梗死、脑卒中）发生率达19%，静脉血栓栓塞症发生率为6%。因此，FDA建议仅用于无其他治疗选择的患者，并严格监测心血管风险（如每3个月进行血管超声检查）。

　　未来，普纳替尼的潜力可能通过优化剂量和联合治疗进一步释放。

　　普纳替尼仿制药已在孟加拉上市，如需购药，可选择出国就医。海得康专注正规海外医疗，帮助中国患者搭建海外医药桥梁！更多药品资讯，请咨询海得康医学顾问，电话：400-001-9769，或加微信：hdk4000019769。

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