慢性髓性白血病（CML）患者中，约15%存在T315I突变，此类突变导致传统酪氨酸激酶抑制剂（TKI）失效。普纳替尼作为第三代TKI，通过精准抑制突变BCR-ABL1蛋白，成为耐药患者的“破局者”。PACE临床试验显示，CML慢性期患者接受普纳替尼治疗后，48%达到完全细胞遗传学缓解（CCyR），40%实现主要分子学缓解（MMR），5年总生存率达73%；T315I突变患者CCyR率更高达70%。

　　剂量需根据疾病分期动态调整：慢性期起始45mg/天，加速期或急变期可能需更高剂量。但需警惕动脉阻塞（发生率18%）及肝功能异常等副作用，治疗期间需每月监测心电图及肝酶。以一例56岁T315I突变CML患者为例，换用普纳替尼3个月后，BCR-ABL1转录本水平从35%降至0.1%，至今已稳定缓解2年。

　　普纳替尼仿制药已在孟加拉上市，如需购药，可选择出国就医。海得康专注正规海外医疗，帮助中国患者搭建海外医药桥梁！更多药品资讯，请咨询海得康医学顾问，电话：400-001-9769，或加微信：hdk4000019769。

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