Dravet综合征是一种难治性婴儿期起病的癫痫性脑病，约80%患者携带SCN1A基因突变，导致钠通道功能异常。传统抗癫痫药物（AEDs）疗效有限，而司替戊醇（Stiripentol）作为GABA能调节剂，通过抑制GABA转运体-1（GAT-1）增加突触间隙GABA浓度，并直接增强GABA-A受体活性，成为Dravet综合征的一线治疗药物。

　　欧洲多中心随机对照试验（RCT）显示，司替戊醇联合丙戊酸和氯巴占治疗Dravet综合征，可使发作频率减少。长期随访证实，其疗效可持续，且对认知功能无显著负面影响。美国FDA于2018年批准其用于2岁以上Dravet综合征患者。

　　安全性方面，司替戊醇最常见不良反应为食欲减退（30%）、体重下降（15%）和中性粒细胞减少（10%），但多为轻度且可逆。需注意的是，其可能增强其他CNS抑制剂（如苯二氮䓬类）的作用，需调整剂量。目前，司替戊醇已被纳入国际抗癫痫联盟（ILAE）指南，作为Dravet综合征的标准治疗方案之一。

　　司替戊醇仿制药已在老挝上市，仿制药是一种治病的新选择，如需购买，可自行出国就医，　“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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