Amvuttra（通用名：vutrisiran）已获欧盟委员会（EC）批准，用于治疗患有转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病（ATTR-CM）的成年人。ATTR-CM 是一种具有潜在致命性的心肌疾病。

　　这种 RNAi 疗法被授权用于治疗野生型和遗传性 ATTR-CM。该疾病是由于转甲状腺素蛋白（TTR）错误折叠并不断积累，随着时间的推移引发不可逆的心血管损害。

　　全球范围内，约有 5 万人患有遗传性 ATTR，而野生型 ATTR 的患者数量则多达 30 万。患者可能会出现心肌病、多发性神经病，或者两种疾病同时存在。

　　Amvuttra 每三个月皮下注射一次，旨在与人体自然系统协同作用，从源头上降低 TTR 水平。此前，该药物已在欧盟获批，用于治疗患有 1 期或 2 期多发性神经病的成年患者的遗传性 TTR 介导的淀粉样变性。

　　在整体研究人群中，既包括单独接受 Amvuttra 治疗的患者，也包括同时使用 Amvuttra 和 SGLT2 抑制剂等标准治疗的患者。与安慰剂相比， Amvuttra 将全因死亡和复发性心血管事件的风险降低了 28%。

　　在预先设定的次要终点分析中，该人群的死亡率在第 42 个月也降低了 36%，这一时间段涵盖了长达 36 个月的双盲期以及 6 个月的开放标签延长期。

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