普拉替尼治疗甲状腺癌:适应症、生存获益及最新临床数据

作者: 医学编辑李可艾 2025-05-30

  普拉替尼作为一种高选择性RET抑制剂,已成为RET变异甲状腺癌的标准治疗药物。其适应症涵盖晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌(MTC)及RET融合阳性甲状腺癌,尤其适用于放射性碘难治性患者。

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  适应症与疗效

  普拉替尼被批准用于以下患者:

  RET突变型MTC:既往接受过系统性治疗的患者,ORR达70%,包括11%的完全缓解(CR),中位PFS为9.1个月。

  RET融合阳性甲状腺癌:在放射性碘难治患者中,ORR达90.9%,中位PFS为25.4个月,中位缓解持续时间(DoR)为23.6个月。

  生存获益

  临床数据显示,普拉替尼显著延长患者生存期。在RET突变MTC患者中,中位PFS达25.8个月,且初治患者PFS尚未达到。在RET融合阳性甲状腺癌患者中,中位OS显著优于传统治疗,尤其适用于多线治疗后进展的患者。

  最新临床数据

  2025年更新的ARROW研究显示,普拉替尼在RET变异甲状腺癌中的疗效持续稳定。在25例RET融合阳性甲状腺癌患者中,18个月DoR率为50.2%,中位至首次缓解时间仅1.9个月。此外,普拉替尼对脑转移患者亦有效,颅内ORR达56%,显著改善患者生活质量。

  安全性与注意事项

  普拉替尼整体耐受性良好,但需关注高血压、肝功能异常等不良反应。推荐剂量为每日400mg,空腹服用。若漏服,需在当天尽快补服;若发生呕吐,无需补服额外剂量。

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