玛伐凯泰Mavacamten治疗肥厚型心肌病：机制解析、剂量优化与心功能监测

　　机制解析：靶向心肌肌球蛋白的精准干预

　　玛伐凯泰（Mavacamten）作为全球首个心肌肌球蛋白抑制剂，通过选择性抑制心肌肌球蛋白ATP酶活性，减少肌动蛋白-肌球蛋白横桥形成，使心肌细胞从“过度收缩”状态转向“超松弛”状态。这一机制直接针对梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的核心病理——心肌过度收缩导致的左心室流出道（LVOT）梗阻。EXPLORER-CN研究显示，治疗30周后，患者Valsalva动作下的LVOT峰值压差较基线下降70.29 mmHg，心脏生物标志物NT-proBNP和hs-cTnI分别降低82%和66%，证实其可显著减轻心脏负荷并改善心肌损伤。

　　剂量优化：基于心功能与压差的动态调整

　　玛伐凯泰的剂量调整需严格结合左心室射血分数（LVEF）和LVOT压差监测结果：

　　起始剂量：成人推荐2.5 mg/日，口服，无需根据进食调整。

　　剂量递增：仅当LVEF≥55%且Valsalva LVOT压差≥30 mmHg时，每12周逐步增加剂量至5 mg、10 mg或15 mg。每次加量后4周需随访评估。

　　剂量暂停/重启：若第4周LVOT压差<20 mmHg，暂停用药至第12周；若LVEF≥50%且无安全性问题，可重新以2.5 mg起始。

　　剂量下调：LVEF<50%时立即停药，4周后复查；若LVEF恢复至≥50%，以下调剂量（如15 mg→10 mg）重新治疗。

　　MAVA-LTE长期研究显示，超过180周（3.5年）治疗后，83.5%患者Valsalva LVOT压差仍≥30 mmHg，且剂量调整灵活性与安全性良好。2025年FDA更新标签，允许LVEF≥55%且压差<30 mmHg的维持期患者将超声心动图监测频率从每12周延长至每6个月，进一步优化治疗流程。

　　心功能监测：黑框警告下的风险管理

　　玛伐凯泰的说明书明确标注黑框警告，强调其可能导致收缩功能障碍性心力衰竭。监测要点包括：

　　基线评估：治疗前需通过超声心动图确认LVEF≥55%，否则禁用。

　　治疗期间监测：第4、8、12周及后续每3个月复查LVEF和LVOT压差；剂量调整后4-8周内重新评估。

　　特殊人群：合并严重感染或心律失常（如房颤）时，延迟剂量增加；若发生LVEF<50%，立即中断治疗。

　　EXPLORER-HCM研究显示，玛伐凯泰组因心衰中断治疗的比例仅2.5%，且长期随访中未出现不可逆性心肌损伤，证实其风险可控。

　　玛伐凯泰在全球多个国家已上市，海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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