1型神经纤维瘤病(NF1)是一种遗传性常染色体显性疾病,它通常会引发肿瘤,进而导致身体畸形或功能障碍。丝裂原激活蛋白激酶抑制剂(MEKi)通常被视为一种耐受性较好的治疗手段,主要针对NF1患者的神经肿瘤发展。然而,皮肤不良事件(CAE)频繁出现,这可能影响患者,特别是儿童患者的持续治疗能力。本研究旨在剖析1型NF1患儿和青年患者在接受MEKi治疗后出现的CAE特征。
本研究共纳入了40名NF1患者(中位年龄14岁)。他们的肿瘤类型中,低级别胶质瘤占51%,丛状神经纤维瘤占38%。所使用的MEKi药物包括塞美替尼(selumetinib,占69%)、曲美替尼(Trametinib,占25%)和Mirdametinib(占6%)。研究期间共记录到74起CAE,其中痤疮样皮疹最为常见,共计28例(占38%)。此外,还观察到甲沟炎、脂溢性皮炎、湿疹、干燥症和口腔粘膜炎等其他常见的CAE。主要的治疗手段包括口服抗生素和外用皮质类固醇。在接受MEKi治疗期间,大多数患者显示出临床上的肿瘤反应稳定或有所改善(占71%),而29%的患者出现肿瘤进展。值得注意的是,CAE的存在与肿瘤反应之间并未发现显著的相关性(p=0.39)。
深入了解并改善MEKi的毒性特征及其管理策略,对于制定接受MEKi治疗的NF1患儿和青年患者的治疗指南具有至关重要的意义。
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