2023年8月,美国食品和药物管理局(FDA)批准Veopoz帕泽利单抗pozelimab(Veopoz帕泽利单抗pozelimab )治疗患有CHAPLE病(也称为CD55缺陷型蛋白丢失性肠病)的成人以及1岁及以上儿科患者。
大多数患有CHAPLE疾病的患者都是儿童,他们在婴儿期就开始面临严重的衰弱症状和常常危及生命的并发症,Veopoz帕泽利单抗pozelimab在CHAPLE患者身上效果显著。
Veopoz帕泽利单抗pozelimab是一种全人源单克隆抗体,旨在靶向补体因子C5(一种参与补体系统激活的蛋白质)。
使用补体抑制剂治疗的患者曾发生危及生命和致命的脑膜炎球菌感染。如果不及早识别和治疗,脑膜炎球菌感染可能会迅速危及生命或致命。在给予第一剂Veopoz帕泽利单抗pozelimab之前至少两周完成或更新脑膜炎球菌疫苗接种,除非延迟治疗的风险超过发生脑膜炎球菌感染的风险。
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