2021年6月，评估抗抑郁药zuranolone（SAGE-217/BIIB125）治疗重度抑郁症（MDD）患者的双盲安慰剂对照3期WATERFALL研究达到了主要终点：根据17项汉密尔顿抑郁评分量表（HAMD-17）总分，在第15天，与安慰剂相比，zuranolone
50mg治疗的患者，抑郁症状有统计学意义和临床意义的减轻。　　具体数据为：在第15天，接受zuranolone
50mg治疗的患者HAMD-17总分相对基线的LS平均值（SE）变化为-14.1（0.51），而接受安慰剂治疗的患者为-12.3（0.50）（LS平均值差异为-1.7分；p=0.0141）。　　此外，第3、8、12天的HAMD-17结果显示，zuranol

　　2021年6月，近日公布了CD19 CAR-T细胞疗法Breyanzi（lisocabtagene
maraleucel，liso-cel）二线治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤（R/R
LBCL）3期TRANSFORM研究（NCT03575351）的阳性顶线结果。　　结果显示，在符合干细胞移植资格的R/R
LBCL患者中，与目前的标准护理方案（包括大剂量化疗[HDCT]和造血干细胞移植[HSCT]）相比，Breyanzi具有显著疗效。　　2020年2月，Breyanzi获得美国FDA批准，用于治疗先前已接受过2种或2种以上系统疗法的R/R
LBCL成人患者，包括未另行规定的弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL，包括由惰性淋巴瘤引起的

　　2017年9月25日，吉一代Sovaldi（索华迪，通用名：索磷布韦，sofosbuvir，400mg片剂）获批，联合其他药物，用于治疗成人及12-18岁青少年的全基因型（1-6型）丙型肝炎病毒感染，此次批准，使Sovaldi（索华迪）成为吉利德首个在华正式获批的丙肝治疗药物。　　2018年5月30日，吉三代Epclusa（丙通沙，通用名：索磷布韦/维帕他韦，sofosbuvir/velpatasvir，400mg/100mg片剂）获批，用于治疗基因型1-6、混合型及未知型慢性HCV的成人感染者，此次批准，使Epclusa（丙通沙）成为中国首个泛基因HCV单一片剂方案。　　2018年12月4日，吉二代Har

　　2021年6月，吉利德科学宣布，美国FDA已批准丙肝药物Epclusa（索磷布韦/维帕他韦，sofosbuvir/velpatasvir）儿科适应症扩展，纳入年龄≥3岁的慢性丙型肝炎儿科患者，无论HCV基因型或肝病严重程度如何。　　FDA已批准了Epclusa一种新的口服颗粒制剂（sofosbuvir/velpatasvir，200mg/50mg，150mg/37.5mg），该制剂专门开发用于不能吞咽片剂的幼儿。　　用药方面，Epclusa在≥3岁儿童中的推荐剂量基于体重和肝功能。　　2018年5月30日，Epclusa（丙通沙，通用名：索磷布韦/维帕他韦，sofosbuvir/velpatasvir，400mg/100mg片剂）获批，用于

　　近日公布了iptacopan（LNP023）治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）一项2期临床研究（NCT03896152）的数据。　　结果显示，所有完成12周治疗的患者（n=11），均达到了主要终点：乳酸脱氢酶（LDH）水平至少降低了60%。LDH是血管内溶血的生物标志物。重要的是，除了1例患者接受了单次红细胞（RBC）输注外，其余患者在12周治疗期间均没有输血。患者的其他溶血生物标志物也表现出改善，PNH型RBC比例显著增加，表明血管内和血管外溶血均得到了全面控制。　　在12周治疗期间，没有报告严重的不良事件或血栓栓塞事件，没有发生意外的安全性结果。

　　2021年6月，近日公布了iptacopan（LNP023）治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）一项2期临床研究（NCT03896152）的数据。　　结果显示，在先前没有接受过C5抑制剂的PNH患者中，iptacopan单药治疗12周，显著减少了血管内和血管外溶血，大多数患者实现了快速和持久的无输血改善。　　该研究中，iptacopan耐受性良好，没有意外的安全性发现。　　PNH是一种罕见的、危及生命的血液疾病，特征是补体驱动的溶血、血栓形成和骨髓功能受损，导致贫血、疲劳和其他衰弱症状，这些症状会严重影响患者的生活质量。　　最近公布的II期数据显示，iptacop

　　基于3期CLL14研究的结果，Venclyxto+Gazyvaro方案已获得美欧监管机构批准，一线治疗存在合并症的慢性淋巴细胞白血病（CLL）成人患者。　　近日公布了3期CLL14研究的4年随访分析结果。　　数据显示，在先前没有接受过治疗且存在合并症的慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者中，与接受标准护理化学免疫治疗方案（Gazyvaro+苯丁酸氮芥）的患者相比，接受12个月固定疗程Venclyxto与Gazyvaro联合治疗方案的患者，在停止治疗3年后继续显示出更长的无进展生存期（PFS）、更高的微小残留病阴性率（MRD-，即无法检测到MRD，uMRD）。　　中位随访超过

　　本研究旨在探索Zotiraciclib联合替莫唑胺用于复发性高级别星形细胞瘤的毒性特征并明确最佳的给药方案。　　这是一项两阶段的I期试验，采用贝叶斯最优区间设计以明确Zotiraciclib与剂量密集型 (Arm1) 或节拍型 (Arm2)
替莫唑胺组合的最大耐受剂量（MTD）；然后在随机扩展队列中比较了两组在4个月时的无进展生存率（PFS4）。　　共招募了53位患者，剂量限制性毒性有中性粒细胞减少症、腹泻、肝酶升高和疲劳。在两个治疗臂中，Zotiraciclib的MTD都是250
mg，因此被选用于扩展队列。与节拍型替莫唑胺联合Zotiraciclib治疗相比，剂量密

　　Berzosertib（M6620，VX-970）是一种高度有效的且选择性强的ATR抑制剂。　　该研究旨在评估耐药性/难治性晚期实体瘤患者的多次递增剂量的berzosertib+吉西他滨±顺铂联合治疗的疗效。　　研究人员采用标准的3+3剂量递增治疗策略评估静脉注射berzosertib+吉西他滨±顺铂联合治疗的安全性、耐受性、药代动力学（PK）和初步疗效。治疗的起始剂量为berzosertib
18mg/m2，吉西他滨 875mg/m2和顺铂 60mg/m2。　　结果显示，共52名患者接受了berzosertib+吉西他滨治疗，而另外八名患者接受了berzosertib+吉西他滨+顺铂的联合治疗。研究人员

　　20201年6月，溶瘤病毒疗法Delytact（teserpaturev/G47∆）已经获得日本厚生劳动省（MHLW）的条件性限时批准（conditional
and time-limited approval），用于治疗恶性胶质瘤。　　胶质瘤是由于大脑组织中的神经胶质细胞癌变生成的原发性脑瘤，占所有原发性脑瘤的80%。恶性或高级别胶质瘤的进展迅速，而且复发几率高，患者的预后不良而且治疗手段有限。　　Delytact（Teserpaturev/G47∆）是一种基因工程溶瘤单纯疱疹病毒1型 (HSV-1)。　　该批准是基于在日本进行的开放标签、单臂2期临床试验，参与试验的胶质母细胞瘤成人

　　研究药物：帕博利珠单抗注射液　　英文名：Pembrolizumab Injection　　商品名：可瑞达　　合适人群：食管癌患者　　开展地区：杭州、南京、徐州、武汉、上海　　目标人数：116人　　预计结束时间：2022/5/31　　关键入选标准　　（患者须满足以下所有标准方可入组）：　　1 男性或女性，在签署知情同意书当天年满18周岁的 ESCC，腺癌，不适合进行根治性手术。　　2 研究干预首次给药前3天内的ECOG体能状态评分为0或1分。　　3 可提供足够分析的肿瘤组织标本。　　4 证明具有足够的器官功能。血样必须在开始研究治疗前14天内采集。　　

　　2021年6月9日，中国国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准苏州泽璟生物制药股份有限公司的1类创新药泽普生®（甲苯磺酸多纳非尼片）正式在中国市场上市。　　多纳非尼是一种口服多靶点、多激酶抑制剂类小分子抗肿瘤药物，是1类创新药，泽璟制药拥有该产品独立的自主知识产权。　　临床前药理学研究证实，多纳非尼既可抑制VEGFR、PDGFR等多种受体酪氨酸激酶的活性，也可直接抑制各种Raf激酶，并抑制下游的Raf/MEK/ERK信号传导通路，抑制肿瘤细胞增殖和肿瘤血管的形成，发挥多重抑制、多靶点阻断的抗肿瘤作用。　　全国37家中

　　经典霍奇金淋巴瘤（cHL）被认为是一种可治愈的疾病；然而，在大约1/3的应答患者在完成治疗后会复发。纳武单抗是一种免疫检查点抑制剂,已被批准用于治疗复发/难治性cHL，通过阻断程序性死亡1（PD-1）受体发挥其效果。在这项研究中，研究人员报道了参加NPP的复发/难治性cHL患者在真实世界中使用纳武单抗的效果，研究结果已发表于Ann
Hematol。　　研究人员对参加24个不同中心的NPP的87名接受纳武单抗治疗的复发/难治性cHL患者（中位年龄30岁）进行了回顾性分析。随访的中位数是29个月，以前治疗的中位数是5（2-11）。在这项研究中，最

　　2021年6月，荣昌生物研发的ADC新药「注射用纬迪西妥单抗」（代号：RC48，商品名：爱地希）正式获中国国家药监局附条件批准，适用于至少接受过 2 种系统化疗的 HER2 过表达局部晚期或转移性胃癌（包括胃食管结合部腺癌）患者的治疗。　　在2020年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，荣昌生物公布了 RC48 治疗 HER2 过表达的局部晚期或转移性胃癌 II 期临床研究最新进展。　　本次多中心临床研究共入组 127 例既往接受过 2 线或 2 线以上系统化疗的 HER2 过表达（包括 ICH3+、IHC2+/FISH+、及 IHC2+/FISH-病人）晚期胃癌（包括胃食管结合部

　　2021年6月，近日公布了靶向性放射配体疗法177Lu-PSMA-617治疗PSMA阳性转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）3期VISION研究的首批结果。　　结果显示，研究达到了2个主要终点：与SOC治疗相比，177Lu-PSMA-617联合SOC治疗显著延长了PSMA阳性mCRPC患者的OS和rPFS。具体疗效数据为：　　（1）OS方面，与SOC组相比，177Lu-PSMA-617+SOC组OS有显著改善（中位OS：15.3个月 vs
11.3个月）、组间OS差异（4个月）具有统计学显著性（单侧p＜0.001）、死亡风险降低38%（HR=0.62；95%CI:0.52-0.74）；　　（2）rPFS方面，与SOC组相比，177Lu-PSMA-61

　　2021年6月，近日公布了关键3期KEYNOTE-564研究的首次结果。该试验在肾切除术或肾切除术及转移灶切除术后有中高或高复发风险的RCC患者中开展，正在评估抗PD-1疗法Keytruda（可瑞达®，pembrolizumab，帕博利珠单抗）作为单药疗法用于术后辅助治疗的疗效和安全性。　　结果显示，与安慰剂相比，Keytruda将疾病复发或死亡风险显著降低32%、将死亡风险显著降低46%。值得一提的是，KEYNOTE-564是第一个显示辅助免疫治疗RCC获得阳性结果的3期研究，证实了Keytruda在RCC疾病早期治疗中的价值。　　KEYNOTE-564是一项随机、双盲、3期临床试

　　近日，美国FDA授予BCMA/CD3双特异性抗体teclistamab治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（r/r MM）的突破性疗法认定（BDT）。　　该项BTD和PRIME资格认定是基于teclistamab首个人体I期临床研究（NCT03145181）数据，该研究评估了teclistamab治疗r/r
MM患者的疗效。研究共分为2个部分，Part 1目的是确定RP2D（推荐的II期剂量），Part
2目的是观察在RP2D剂量下teclistamab的安全性和耐受性。　　根据已经发布的会议摘要，截止2021年2月4日，共有156例患者接受teclistamab治疗，其中84例接受静脉注射（IV），72例接受皮下注射（SC）。有40例

　　在关键的全球2期JULIET研究中，Tisagenlecleucel在复发/难治（r/r）弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）成年患者中表现出了较高的持久反应率。　　本研究中，研究人员报告了日本亚组中tisagenlecleucel的疗效和安全性，研究结果已发表于Int J Clin Oncol。　　JULIET(NCT02445248)是一项单臂、开放标签、多中心的2期研究，纳入了R/R
DLBCL成人患者，这些患者在自体干细胞移植后复发或不符合移植条件。主要终点是最佳总反应率（ORR；完全反应[CR]+部分反应[PR]）。　　结果，17名入选的患者中，9名接受了tisagenlecleucel输注，并完成了≥3

　　2021年6月，近日公布了3期PACIFIC研究的最新结果。数据显示，在同步放疗后未出现疾病进展的不可切除、III期非小细胞肺癌（NSCLC）患者中，随访5年期间，PD-L1免疫抑制剂Imfinzi（英飞凡，durvalumab，度伐利尤单抗）显示出持续的、有临床意义的总生存期（OS）和无进展生存期（PFS）益处，有33%的患者在5年后疾病仍没有进展，有43%的患者在5年后仍然存活。这些数据代表着III期肺癌免疫治疗方面报告的最长生存数据。　　最新的事后分析结果显示，在CRT后，接受Imfinzi治疗的患者中5年生存率估计为42.9%，而安慰剂组为33.4%。Imfinzi组的

　　2021年6月，美国FDA已批准Prevnar
20（肺炎球菌20价结合疫苗，20vPnC），用于18岁及以上成年人群，预防由疫苗中肺炎链球菌血清型引起的侵袭性疾病和肺炎。　　Prevnar
20是首次批准一种结合疫苗，可预防20种血清型引起的大多数侵袭性肺炎球菌病和肺炎，其中7种引起了美国40%的肺炎球菌病病例和死亡。与目前市面上的其他结合疫苗相比，Prevnar
20将帮助预防更多血清型肺炎球菌病。　　此次批准，基于辉瑞开展的成人临床项目的数据，该项目包括1期和2期试验、以及3项3期试验（NCT03760146、NCT03828617、NCT03835975），这些试验评