2021年6月,美国FDA已受理pacritinib的新药申请(NDA)并授予了优先审查,该药用于治疗伴有严重血小板减少症(血小板计数<50×10E9/升)的骨髓纤维化(MF)患者。 2008年3月,pacritinib获得FDA授予治疗原发性骨髓纤维化(MF)、真性红细胞增多症后MF、原发性血小板增多症后MF的孤儿药资格(ODD)。 pacritinib NDA基于3期PERSIST-2和PERSIST-1研究以及2期PAC203研究的数据。 在PERSIST-2研究中,接受pacritinib
200mg剂量每日2次治疗的严重血小板减少症患者中,29%的患者脾脏体积减少至少35%,而接受最佳可用疗法(包括r