慢粒初期基本表现就是头晕、乏力、腹胀、体重减轻等，急变期是慢粒白血病的最后一个分期。临床上将慢粒白血病的病程分为三个阶段，即慢性期、加速期和急变期。　　慢性期：通常持续数年。这一阶段的主要病理特点是原始细胞在骨髓和外周血中的不断累积，血象可见白细胞数增高，骨髓象增生活跃。我国对慢粒白血病慢性期的诊断标准为原始细胞(I型和II型)5%-10%。在本阶段，患者往往会出现低热、乏力、盗汗等症状，或无症状。　　加速期：通常持续4-6个月。此期骨髓和外周血中的原始细胞更多，临床诊断慢粒白血病加速期的标准之一是原始细

　　白血病早期症状是一类造血干细胞恶性克隆性疾病。克隆性白血病细胞因为增殖失控、分化障碍、凋亡受阻等机制在骨髓和其他造血组织中大量增殖累积，并浸润其他非造血组织和器官，同时抑制正常造血功能。临床可见不同程度的贫血、出血、感染发热以及肝、脾、淋巴结肿大和骨骼疼痛。据报道，我国各地区白血病的发病率在各种肿瘤中占第六位。　　白血病临床表现：1.发热 2.感染 3.出血 4.贫血 5.骨和关节疼痛 6.肝脾和淋巴结肿大 7.中枢神经系统白血病（CNSL） 8.其他组织和器官浸润 9.慢性粒细胞白血病的症状。　　国外治疗白血病有什么优

　　Venetoclax(Venclyxto)维奈托克+美罗华方案与标准护理方案相比能显著延长无进展生存期，并实现深度缓解。在美国，Venetoclax(Venclyxto)维奈托克+美罗华方案于2018年6月获批，并在《美国国家综合癌症网络（NCNC）》指南中被推荐作为既往已接受治疗的CLL患者的一个治疗选择（1类，首选）。　　Venclyxto的活性药物成分为venetoclax，Venetoclax(Venclyxto)维奈托克是一种口服的B细胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制剂，BCL-2在细胞凋亡（程序性细胞死亡）中发挥重要作用，可阻止一些细胞（包括淋巴细胞）的凋亡，并且在某些类型癌症中过度表

　　维奈托克是指VENCLEXTA Venetoclax，用于治疗用于治疗患有慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）、急性髓性白血病（AML）的患者。　　维奈托克商品名为Venclexta，通用名为Venetoclax(VEN)，异名维奈托斯、维尼托克，代号GDC-0199、ABT-199、GDC0199、RG7601，英文缩称VEN。　　维奈托克用法用量：1.初始治疗，每天1次，每次20mg，连续7天，接着通过一个每周剂量递增表至每天剂量400mg（第一周每天20mg，第二周每天50mg，第三周每天100mg，第四周每天200mg，第五周开始每天400mg）。　　2.VENCLEXTA片应随餐服用，用水整

　　厄达替尼Balversa（erdafitinib）作用机制　　Erdafitinib是一种激酶抑制剂，通过抑制成纤细胞生长因子受体（FGFR）磷酸化及其信号通路，使表达FGFR基因突变（包括点突变、扩增和融合）的细胞活性降低，从而抑制肿瘤细胞的生存和增值。　　厄达替尼Balversa（erdafitinib）的不良反应　　厄达替尼Balversa最常见的不良反应（≥20％），磷酸盐增加，口腔炎，疲劳，肌酐增加，腹泻，口干，甲剥离，丙氨酸氨基转移酶升高，碱性磷酸酶升高，钠降低，食欲减退，白蛋白减少，味觉障碍，血红蛋白减少，皮肤干燥，天冬氨酸氨基转移酶增加，镁减

　　免疫治疗治疗癌症起什么作用呢? 免疫系统的其中一个重要功能是能够使身体不去攻击正常细胞。 它有“检查点”一样的系统打开或关闭免疫系统反应以保护身体健康。 癌细胞有时使用这些检查点来防止免疫系统的攻击。　　阿特珠单抗是Fc工程化的人源化免疫球蛋白G1（IgG1）单克隆抗体，其直接结合PD-L1并提供PD-1和B7的双重阻断。1种受体，释放PD-L1 / PD-1介导的免疫应答抑制，包括重新激活抗肿瘤免疫应答而不诱导抗体依赖性细胞毒性。　　厄达替尼是首个靶向药物治疗膀胱癌。FDA加速批准了厄达替尼用于在铂类化疗期间或之后出现疾病进展的

　　厄达替尼Balversa（erdafitinib）是一种口服泛FGFR抑制剂。FGFRs是一个受体酪氨酸激酶家族，在不同肿瘤中出现的基因突变可以导致它们被激活，从而促进肿瘤细胞的生存和增殖。Erdafitinib曾经获得FDA授予膀胱癌的突破性疗法认定，该药物的新药申请也获得了优先审评资格。　　厄达替尼获批是基于一项多中心、开放性单臂试验BLC2001（NCT02365597）数据，该项试验纳入了87名患者。这些患者被诊断为局部晚期或转移性尿路上皮癌，且在先前接受的至少一次化疗中或化疗后出现疾病进展，同时患者具有某些FGFR3基因突变或FGFR2或FGFR3基因融合。

　　美国FDA加速批准了厄达替尼Balversa（erdafitinib）用于在铂类化疗期间或化疗后出现疾病进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌，患者具有FGFR3或FGFR2基因突变，包括新辅助或辅助铂类化疗12个月内的患者。这是FDA准予的首款针对转移性膀胱癌的靶向疗法。　　膀胱癌在我国的发病率位居恶性肿瘤的第八位。膀胱癌通常与患者膀胱或尿路上皮细胞中出现的基因突变相关，大约五分之一的复发/难治性膀胱癌患者出现成纤维细胞生长因子受体（FGFR）突变。　　厄达替尼erdafitinib的适应症：局部晚期或转移性尿路上皮癌，其具有易感FGFR3或FGFR2遗传改

　　随着研究人员更多地了解导致癌症的细胞内部的变化，他们开发了针对这些变化的新药。这些靶向药物与其他类型的治疗（例如化学疗法（chemo））的工作方式不同。在某些情况下，当其他治疗没有时，它们可能起作用。有针对性的药物通常也有不同类型的副作用。　　成纤维细胞生长因子受体（FGFRs）是膀胱癌细胞上的一组蛋白质，可以帮助它们生长。在一些膀胱癌中，细胞具有FGFR基因的变化（其控制产生多少FGFR蛋白）。针对具有FGFR基因变化的细胞（称为FGFR抑制剂）的药物可以帮助治疗一些患有膀胱癌的人。　　厄达替尼该FGFR抑制剂可用于治

　　厄达替尼（Balversa）适应症：　　Balversa是一种激酶抑制剂，用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌的成人患者，这些患者需满足以下条件：　　（1）易感FGFR3或FGFR2遗传突变，以及　　（2）在至少一种先前的铂类化疗方案进行中或化疗后出现疾病进展，包括新辅助或辅助铂类化疗方案治疗的12个月内。　　厄达替尼（Balversa）用法用量：　　（1）在启用Balversa治疗之前，先确认肿瘤标本有FGFR基因突变。　　（2）推荐初始计量：8mg/次/天，若达到标准则增加至9mg/天。在初始剂量治疗后的第14至21天评估血磷水平，若血磷水平＜5.5mg/dL且

　　2019年4月12日，美国FDA加速批准了厄达替尼（商品名Balversa）用于在铂类化疗期间或化疗后出现疾病进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌具有易感FGFR3或FGFR2基因突变的患者，包括新辅助或辅助铂类化疗12个月内的患者。这是FDA批准的首款针对转移性膀胱癌的靶向治疗药物。　　此次厄达替尼（Balversa）的批准是基于一项多中心、开放性单臂试验BLC2001（NCT02365597）数据，该项试验纳入了87名患者。这些患者患有局部晚期或转移性尿路上皮癌，且在先前接受的至少一次化疗中或化疗后出现疾病进展，同时患者具有某些FGFR3基因突变或FGFR2或F

　　慢性淋巴细胞白血病是一种血液系统的肿瘤，患者体内会出现很多异常增殖的B淋巴细胞，堆积在淋巴组织和其他器官，使得组织器官的正常功能受到影响。从长远来看，维特克拉的效果还是非常不错的，可以让很多患者获得两年以上的无进展生存期。　　维特克拉Venetocla的安全性及有效性在一项有185名费城染色体阴性复发或难治性前体B-cellALL患者参与的临床研究中得到评价。所有患者均以Venetocla输液（一种通常利用针头将药物注射入血流中的方式）治疗至少4周。结果显示，32%的受试者大约在6.7个月的时间未出现疾病证据（完全缓解）。　　服

　白血病的种类很多，治疗方法也不同。通常分急性和慢性。急性白血病又分急性髓性和急性淋巴细胞性。慢性白血病常见的是慢性髓性和慢性淋巴细胞性。总的原则是化疗，不能治愈的选择移植。M3型、儿童标危急淋等化疗多可治愈。早期白血病主张多种方法综合治疗，其中以化疗为主，可合并中药治疗以减毒增效;对于中晚期白血病患者，主要取决于治疗方法是否得当及病人的身体状况。化疗是白血病中晚期的重要治疗方法，能有效缓解症状，延长生存期。　　中晚期白血病常用的治疗方法有化疗、骨髓移植、生物调节剂治疗及中医药治疗。骨髓移植是中晚期

　　虽然我国是乙肝大国，目前还没有针对乙肝的根治治疗方法和药物。但是在2018年12月10日我国已上市了乙肝新药——替诺福韦二代、TAF。其原研药是由美国制药巨头吉利德(Gilead)开发的抗病毒药物替诺福韦升级版TAF(国内名为韦立得)在2016年底获得美国FDA批准，用于慢性乙型肝炎患者的治疗。　　韦立得是一种新型核苷酸类逆转录酶抑制剂。进入肝细胞后，药物可水解成替诺福韦。替诺福韦随后被细胞内的激酶磷酸化，成为具有药理活性的替诺福韦二磷酸盐。替诺福韦二磷酸盐由HBV逆转录酶整合入病毒的DNA，从而导致DNA链合成的中断。　　我国上

　　乙肝新药TA上市之后，与TDF相比，TAF具有更多优势，长期服用TDF可能会造成肾脏和骨密度的损伤，而TAF很好的克服了TDF最大的缺点，TAF做到了几乎无肾毒性与更好的骨骼安全性，降低了骨质疏松症的风险。且根据TAF的三期研究的96周疗效和安全性结果显示：TAF在保持较高病毒抑制率的情况下，没有发现耐药。此外，药效方面，TAF 25mg≈TDF 300mg，十分之一剂量的TAF就能达到和前辈TDF相同的药效。那么，TAF有没有缺点呢？　　在不久前的Glasgow国际艾滋病会议中提到，从TDF改为TAF确实是一个降低肾、骨毒副作用的推荐策略，但是往往容易忽略

　　ITP是一种罕见的、严重的自身免疫性疾病，以血细胞计数低为特征。更新的适应症扩大了Nplate的适用人群，可用于对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术应答不足的新诊断的和持续性ITP成人患者的治疗。去年12月，FDA还批准了Nplate用于治疗ITP儿科患者的sBLA。　　自从被FDA批准作为成人慢性ITP患者的第一个血小板增强剂以来的10多年里，Nplate已改变了无数患者的生活。ITP患者在治疗方案上需要更多的灵活性。此次批准，将使Nplate在ITP治疗方面更早的发挥作用。　　此次sBLA是基于一项开放性单臂II期试验，该试验入组了75例成人患者，这些

　　杨森制药近日宣布其产品STELARA®（ustekinumab）获得FDA批准用于治疗患有中度至重度活动性溃疡性结肠炎的成年患者。　　STELARA是针对溃疡性结肠炎的首个也是唯一获得批准的针对白介素（IL）-12和IL-23细胞因子的生物疗法。 已经证明IL-12和IL-23细胞因子在炎性和免疫应答中起重要作用。　　关键性试验包括一项初始诱导研究（UNIFI-I），其中患者接受单剂量STELARA 6 mg/kg静脉内（IV）输注。 8周后进行了一项维持性研究（UNIFI-M），其中患者每8周接受STELARA 90 mg皮下（SC）注射，持续44周。两项研究均证明了STELARA作为中度至

　　近日，Alexion公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Ultomiris（ravulizumab-cwvz）一个新的适应症，用于治疗非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）成人和儿科（≥1个月）患者，以抑制补体介导的血栓性微血管病（TMA）。Ultomiris是获监管批准的首个也是唯一一个长效C5补体抑制剂，此次批准也是Ultomiris的首个儿科适应症批准，对于体重小于20公斤的儿科患者，在负荷剂量（loading dose）后，Ultomiris每8周或每4周静脉输注一次。　　此次批准，基于2项全球性、单臂、开放标签研究（一项在成人aHUS、另一项在儿童aHUS中开展）的数据。

　　视神经胶质瘤作为胶质瘤的一种，是一种生长缓慢的，会发生于视神经内胶质细胞的良性肿瘤，能沿着视神经向颅内蔓延。视神经胶质瘤具有在儿童中多发，且极易压迫视神经导致孩子视力恶化等特点。5岁的小星就是这些不幸儿童的一员。　　视神经瘤可能会导致双眼失明，不过仅在约5％的情况下发生，但不能掉以轻心，因为其余视神经胶质瘤患者中，75％的单只眼睛可能会受到严重影响。　　目前医学人员表示尚不清楚是什么原因导致视神经胶质瘤，但研究发现，儿童和青少年中诊断出的视神经胶质瘤约有50％与遗传性疾病——神经纤维瘤（NF1）有关。

　　世界卫生组织(WHO)将视神经胶质瘤分为I、II两个级别。I级为低级别，为毛细胞性星形细胞瘤(pilocyticastrocytomas,PA)，肿瘤生长缓慢、预后好，大多数伴有神经纤维瘤的视神经胶质瘤为此型;粘液性纤维型星形细胞瘤(pilomyxoidastrocytomas,PMA)是PA的一种亚型，相对少见，但多见于婴幼儿，肿瘤多位于视交叉及下丘脑部位，PMA呈进展性生长，容易复发，预后不好。对于儿童发病的视神经胶质瘤，五年生存率约为52%-75%。大多数研究认为，视神经胶质瘤的预后与患儿年龄、性别、发病部位、以及是否伴有神经纤维瘤病等有关。年龄≥10岁、男性、