近日，瑞典生物制药公司Calliditas
Therapeutics宣布向美国食品和药物管理局（FDA）提交了Nefecon（布地奈德）的新药申请（NDA），这是一种新型口服制剂，靶向下调IgA1治疗原发性IgA肾病（IgAN）。　　Nefecon是一种口服专利制剂，含有一种强效和广为人知的活性物质——布地奈德（budesonide）——用于靶向释放。　　Nefecon
NDA的提交基于NefIgArd关键3期研究A部分的阳性数据。这是一项随机、双盲、安慰剂对照、国际多中心研究，旨在评估Nefecon与安慰剂在200例成人IgAN患者中的疗效和安全性。如前所述，与安慰剂相比，该研究达到

　　透明细胞肾细胞癌（RCC）是成人中最常见的RCC类型，约占病例总数的70%。大多数透明细胞RCC肿瘤中一种叫做von
Hippel-Lindau的蛋白水平低于正常值，导致MET、AXL和VEGF水平升高。这些蛋白促进肿瘤血管生成、生长、浸润和肿瘤转移。MET和AXL可能驱动肿瘤对VEGF受体抑制剂产生耐药性。　　2021年1月22日，百时美施贵宝（BMS）和Exelixis公司共同宣布，由Opdivo（nivolumab）纳武利尤单抗
与Cabometyx（cabozantinib）卡博替尼 组合疗法获得美国FDA批准一线治疗晚期肾细胞（RCC）患者。　　Opdivo（nivolumab）纳武利尤单抗 是百时美施

　　临床试验（ClinicalTrial）是指任何在人体（病人或健康志愿者）进行的药物的系统性研究，以证实或揭示试验药物的作用、不良反应，试验药物的吸收、分布、代谢和排泄规律，目的是确定试验药物的疗效与安全性。　　在国外，参加临床试验的人员称为志愿者，国内一般称为“受试者”，志愿者里面有健康的人，也有病人，这主要看是参加什么样的试验。我们平时接触最多的临床试验，还是由病人参加的。在一个新药正式上市前，在得到病人同意后，医生让病人使用这个新药，经过一定的疗程后，观察药物的疗效和副作用。　　下面是近期正在开展的招

　　这项临床试验研究的是帕博西林联合来曲唑治疗晚期乳腺癌的疗效。　　试验招募了666名没有接受过系统性治疗ER阳性、HER2阴性的晚期乳腺癌患者。患者分成2组，一组接受帕博西林+来曲唑治疗，另一组接受安慰剂+来曲唑治疗。　　治疗结果显示：帕博西林+来曲唑治疗，患者的中位无进展生存期为24.8个月 ，而对照组仅有14.5个月，帕博西林组延长了10个月！患者的客观缓解率对比是55.3%VS44.4%。　　以上主要是白人患者的数据，那么，帕博西林对亚洲患者的疗效怎么样？　　另一项临床试验研究了亚洲晚期乳腺癌患者使用帕博西林治疗的疗效，效

　　激素受体阳性（HR+）乳腺癌占所有乳腺癌的70%~80%，是乳腺癌中占比最大的亚型。相较于传统的内分泌治疗药物，CDK4/6抑制剂（CDK4/6i）治疗可使生存期翻倍。在2020版《CSCO乳腺诊疗指南》中，CDK4/6i联合内分泌治疗更是成为绝经后HR+晚期乳腺癌患者的I级推荐。　　FDA已经批准三款CDK4/6抑制剂Palbociclib（哌柏西利），Ribociclib（瑞博西林）和Abemaciclib（玻玛西林）上市。　　在2020年SABCS大会上，将三款CDK4/6i疗效进行了对比：　　PALOMA-2研究显示Palbociclib（哌柏西利）+来曲唑 vs
来曲唑mPFS为24.8个月vs14.5月(HR=0.58,

　　系统性硬化病又称为硬皮病，是一种罕见的导致人体内多个器官中的结缔组织出现硬化和疤痕组织的疾病。大多数患者会在肺部产生一定程度的肺部疤痕组织，即间质性肺疾病。这通常是系统性硬化病患者死亡的首要原因。目前，中国尚无针对系统性硬化病相关间质性肺疾病的药物获批，在临床试验中接受检验的在研药物也非常稀少。　　尼达尼布是勃林格殷格翰公司开发的小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI），可同时作用于血小板源性生长因子受体（PDGFR）、成纤维细胞生长因子受体（FGFR）和血管内皮生长因子受体（VEGFR）三个靶点，从而阻断特发性肺纤

　　系统性红斑狼疮（SLE）是一种复杂的系统性自身免疫病，常导致多器官、多系统损害，是危及生命的重大疾病，全球大约有500万患病者。根据《2020中国系统性红斑狼疮诊疗指南》，目前中国大陆地区SLE患病人群超过100万，患病率约为70/10万人，高居世界第二。　　自1955年的羟氯喹以来全球只批准了一款SLE新药上市，即贝利尤单抗。　　贝利尤单抗临床用药一个疗程价格不低于6000元。2020年12月，贝利尤单抗被纳入我国最新版医保目录，通过医保报销后，患者实际支付的治疗费用将大幅降低。　　近日，荣昌生物用于治疗系统性红斑狼疮（SLE）的

　　美国FDA已授予在研细胞疗法VX-880快速通道资格（FTD了，用于治疗1型糖尿病（T1D）。　　VX-880是第一个利用完全分化的、产生胰岛素的胰岛细胞治疗1型糖尿病的干细胞衍生疗法。　　Vertex公司已启动了一项1/2期单臂、开放标签临床试验，采用VX-880对伴有低血糖意识受损和严重低血糖的1型糖尿病（T1D）患者进行治疗。这是一项连续的、多部分的临床试验，将评估不同剂量VX-880的安全性和有效性，大约将有17例患者参加这项临床试验。　　VX-880临床试验将包括完全分化的功能性胰岛细胞的输注，以及长期的联合免疫抑制治疗，以保护胰岛细胞

　　李氏大药厂近日发公告称，
附属公司中国肿瘤医疗获NMPA批准临床试验申请，以对结合化疗一线治疗扩散期小细胞肺癌的Socazolimab进行多中心、随机、双盲、并行组别的第三期临床试验。　　根据公告，此前socazolimab已经完成3项1期单药临床试验：　　(1)复发性或转移性宫颈癌；　　(2)晚期泌尿上皮癌；　　(3)高级别骨肉瘤；　　Socazolimab有哪些潜在优势？　　1. 完全人类抗体可能使其具有最小免疫原性；时至今日的研究中从未于人体出现对抗原产生抗体(ADA)。　　2. 比较其他抗PD-L1抗体，达致疗效所需剂量可能较小。　　3. 据观察具

　　近日，美国FDA已授予靶向抗癌药asciminib（ABL001）2个突破性药物资格（BTD）：　　（1）用于治疗先前已接受过至少2种酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗、费城染色体阳性慢性髓性白血病慢性期（Ph+CML-CP）成人患者；　　（2）用于治疗携带T315I突变的Ph+CML-CP成人患者。　　FDA授予asciminib BTD，基于：　　（1）3期ASCEMBL研究结果，该研究在对至少2种TKI耐药或不耐受的Ph+CML-CP成人患者中开展，将asciminib与Bosulif（bosutinib，博舒替尼，辉瑞产品）进行了对比；　　（2）一项I期研究的结果，该研究入组了Ph+CML患者，其中一些患者

　　2020年，全世界有近75万名患者被诊断为头颈癌。其中三分之二的患者在晚期确诊，而接受治疗的患者中有超过一半最终复发。无法治愈或转移性复发患者的预后很差，中位生存期在1年以下。所有头颈部癌症中，90%以上起源于口腔、鼻腔和咽喉部鳞状细胞，称为头颈部鳞状细胞癌。　　近日，评估抗PD-L1疗法Imfinzi（英飞凡，通用名：durvalumab，度伐利尤单抗）一线治疗复发或转移性头颈癌的3期KESTREL试验没有达到改善总生存期（OS）的主要终点。　　KESTREL是一项随机、开放标签、多中心、全球性3期试验，在先前没有接受过治疗的复发或转移性

　　Tagrisso（泰瑞沙，奥希替尼）近日在印度获得批准：用于肿瘤携带表皮生长因子受体（EGFR）突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者在肿瘤完全切除后的辅助治疗。　　在治疗早期肺癌的3期ADAURA临床试验中，Tagrisso用于辅助治疗将癌症复发的风险降低了近83%。　　ADAURA试验是评估一种EGFR抑制剂在辅助治疗肺癌方面显示出统计学显著和临床意义益处的第一项全球性临床试验。　　ADAURA是一项随机、双盲、全球性、安慰剂对照III期研究，在682例早期（IB/II/IIIA期）EGFRm-NSCLC患者中开展，这些患者已接受了肿瘤完全切除和可选的标准术后辅助化

　　肝细胞癌(HCC)是癌症相关死亡的主要原因之一。肝癌是一种具有多种血管生成因子参与的富血供肿瘤，这其中最重要的便是血管内皮生长因子（VEGF）。　　Tivozanib是口服VEGF（VEGF-1/2/3）受体酪氨酸激酶口服抑制剂，目前已经完成了第一阶段的调查，用于一线治疗成人肾细胞癌（RCC），商品名为Fotivda。不过，第一项研究的结果并未导致美国FDA批准，但Tivozanib于2017年8月获得欧洲药品管理局（EMA）批准。　　tivozanib是VEGFR-1/2/3的口服抑制剂。与索拉非尼相比：　　1.tivozanib是VEGFR-1/2/3的一种强有力的、高度选择性的抑制剂，旨

　　用于艾滋病治疗的创新双药治疗方案多伟托®（通用名：拉米夫定多替拉韦片）正式获得中国国家药品监督管理局批准。　　多伟托®是中国首个完整的、每日一次、单一片剂的艾滋病双药治疗方案。与传统三联治疗方案相比，多伟托®既能减少人类免疫缺陷病毒（以下简称“HIV”）感染者服用抗逆转录病毒药物种类，也能达到经科学验证的病毒学抑制疗效。　　多伟托®由固定剂量的多替拉韦（50mg）和拉米夫定（300mg）组成。　　当前，双药疗法正逐步展现出在HIV治疗方面的优势。一项大型III期注册临床研究GEMINI数据显示，在先

　　吉利德科学在2021年逆转录病毒和机会感染会议（CRIO）上公布了2/3期CAPELLA试验的额外结果。　　该试验评估了lenacapavir（GS-6207）治疗既往已接受过多种疗法的耐多药HIV-1感染者的疗效和安全性。　　此次公布的新的中期疗效结果表明：在治疗方案有限且医疗需求未得到满足的难治性患者群体中，每6个月皮下注射一次lenacapavir，在26周内维持了较高的病毒学抑制率。在这项对CAPELLA持续维持期的分析中，评估了lenacapavir联合优化背景方案，自第一次皮下注射lenacapavir至达到第26周的受试者中，有73%（n=19/26）达到无法检测的病毒载

　　近日，该公司已向欧洲药品管理局（EMA）提交了Vicineum（oportuzumab
monatox，VB4-845）的营销授权申请（MAA），该药用于治疗高风险、对卡介苗（BCG）无应答的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）。　　Vicinium治疗卡介苗（BCG）无应答NMIBC的疗效已在III期VISTA研究（NCT02449239）中得到了证实。　　VISTA是一项单臂、24个月、开放标签、多中心III期研究，正在评估vicinium作为一种单药疗法通过膀胱内用药治疗高危、BCG免疫治疗无应答的NMIBC患者。研究共入组133例高级别NMIBC原位癌（CIS）或乳头状癌（伴或不伴CIS）患者，这些患者曾接

　　肾细胞癌（RCC）是成人中最常见的肾癌类型，在全球每年导致超过14万人死亡。RCC在男性中的发病率大约是女性的2倍，在北美和欧洲发病率最高。在全球范围内，被诊断为转移性或晚期肾癌的患者，5年生存率仅为12.1%。　　近日，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）发布一份积极审查意见，建议批准抗PD-1疗法Opdivo（欧狄沃，纳武利尤单抗）联合靶向抗癌药Cabometyx（卡博替尼）一线治疗晚期肾细胞癌（RCC）成人患者。　　美国FDA的批准以及欧盟CHMP的积极审查意见，均基于关键III期CheckMate-9ER试验的结果。　　具体数据为：

　　银屑病是一种严重的慢性炎症性疾病，可导致皮肤上出现凸起的红色鳞片，通常影响肘部、膝盖或头皮的外侧，但也可出现在任何部位。　　近日，安进向美国食品和药物管理局（FDA）提交了口服抗炎药Otezla（apremilast）的一份补充新药申请（sNDA），用于治疗有资格接受光疗或系统治疗的轻度至中度斑块型银屑病成人患者。　　该sNDA基于3期ADVANCE试验的数据。ADVANCE（PSOR-022）是一项多中心、随机、安慰剂对照、双盲3期研究，评估了Otezla治疗轻中度斑块型银屑病的疗效和安全性。轻中度斑块型银屑病的定义为：体表面积（BSA）受累为2%-1

　　近日，罗氏将自愿撤回抗PD-L1疗法Tecentriq（泰圣奇，通用名：atezolizumab，阿替利珠单抗）用于治疗先前接受过铂类药物的转移性尿路上皮癌（mUC，膀胱癌）患者的美国适应症。　　这一决定是与美国食品和药物管理局（FDA）协商后作出的，并作为对验证性试验未达到主要终点且尚未获得常规批准的加速审批进行的全行业审查的一部分。　　罗氏将在未来几周内与FDA合作完成撤回程序。此决定不影响Tecentreq的其他已批准适应症。　　Tecentriq在美国、欧盟及世界其他国家批准，作为单药疗法、以及联合靶向疗法和/或化疗，治疗多种类型的非小

　　近日，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，建议批准Evrysdi（risdiplam），用于治疗年龄≥2个月、临床诊断为1型/2型/3型SMA或携带1-4个SMN2拷贝的5q型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。　　2020年8月，Evrysdi获得美国FDA批准，用于治疗2个月及以上儿童和成人SMA患者。　　Evrysdi是一种液体制剂，可在家通过口服或饲管给药，每日一次，该药可用于治疗所有类型（1型、2型、3型）SMA的婴幼儿、儿童、青少年、成人患者。　　在2项临床试验中，Evrysdi显示在不同年龄和疾病严重程度（包括1型、2型、3型）